2024年，FDA药品审评与研究中心（CDER）共批准50款新药。尽管此数据并未挤进CDER历年批准新药数量前三，但已是CDER年度批准新药数量达到50款的5个年度之一（2018年59款、2023年55款、2020年53款、2020年50款）。
具体来看，2024年获批药物中，小分子化药31款，占比超过60%。其中，8款新药是获得FDA突破性疗法认定的“First-in-Class”药物。
有多款获批的小分子新药具有里程碑意义，备受关注，包括：
百时美施贵宝（BMS）的精神分裂症新药Cobenfy（xanomeline/trospium chloride），此为是半个多世纪来精神分裂症领域获得FDA批准首个新型作用机制的药物（M1/M4毒蕈碱激动剂）。
Verona Pharma公司开发的选择性PDE3/PDE4双重抑制剂Ohtuvayre（ensifentrine），获FDA批准用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD），也成为20多年来首款用于COPD维持治疗的具有新型作用机制吸入药物。
Madrigal公司的甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）获批联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2~F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者，这是获得FDA批准的首款NASH疗法，也被认为是该领域的一项重要里程碑。
在热门的抗体药物领域，有13款产品获得批准。
肿瘤仍旧是抗体药物开发的主导领域，获批产品占据半壁江山。其中，百济神州的Tevimbra（tislelizumab-jsgr）被批准用于不可切除或转移性食管鳞状细胞癌，成为获得FDA批准的第二款中国PD-1单抗。
Merus公司获批用于治疗携带NRG1基因融合（NRG1+）晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的Bizengri（zenocutuzumab-zbco）是首款HER2×HER3双特异性抗体。
自身免疫疾病领域也不甘示弱：Galderma公司靶向IL-31单抗Nemluvio（nemolizumab）获批用于治疗成人结节性痒疹；礼来靶向IL-13单抗Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）获批用于治疗患有中重度特应性皮炎（AD）；Incyte/Syndax两家公司开发的CSF-1R单抗Niktimvo（axatilimab-csfr）用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
此外，神经疾病（Kisunla用于治疗阿尔茨海默病）、免疫缺陷（Piasky用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿）和遗传性出血性疾病（Hympavzi和Alhemo用于预防或减少A型和B型血友病出血发作）领域各有斩获。
除了抗体类药物多点开花，近年来，小核酸药物研发也取得了多项新突破，已成为生物制药关注的新焦点之一。
其中，有两款核酸疗法首次获批上市：首款端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）获批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者；反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）获批作为辅助饮食疗法用于降低成年家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）患者的甘油三酯水平。
此外，CDER还批准1款多肽药物、1款融合蛋白药物和3款诊断产品。
FDA生物制品评价与研究中心（CBER）也批准多款疗法，包括12款细胞基因（CGT）/免疫球蛋白/疫苗疗法。
有多款疗法摘下“首款”桂冠：首款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy获批开启了基因编辑药物的新纪元；首款获批上市的TCR-T细胞疗法Tecelra成为十多年来滑膜肉瘤患者的新治疗选择；首款针对实体瘤的肿瘤浸润淋巴细胞疗法（TIL）Amtagvi发力黑色素瘤，标志着TIL疗法正式进入临床应用领域。
细胞基因疗法的批准数量突飞猛进，但定价同样屡创新高。Orchard Therapeutics公司获批用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本（WAC）为425万美元，跃升为有史以来最昂贵的药物。
编辑：张洁莹
来源：《医药经济报》2025年第2期
版式编辑：章乐
