2025年1月13-16日，第43届摩根大通医疗保健会议（JPM 2025）拉开帷幕。各大药企除了更新管线与战略规划，也在大会上促成不少合作。其中，强生豪掷146亿美元收购中枢神经系统疾病药企Intra-Cellular Therapies；罗氏CEO表示，每年公司可动用的并购资金约100亿美元，对于潜力创新资产，已做好充分准备；百时美施贵宝（BMS）CEO透露，公司预计未来5年内会推出10款新药，扩展30项新适应症等。
除了药企在摩拳擦掌，一些跨界巨头的举动也颇引人瞩目：AI芯片巨头英伟达在JPM 2025分别与临床研究服务提供商艾昆玮、基因测序企业Illumina、梅奥诊所和非盈利研究机构Arc Institute达成合作。此外，韩国药企SK biopharmaceuticals与巴西药企Eurofarma携手，成立合资AI企业，深入基于AI的癫痫管理，欲挺进北美市场……AI在这场开年大秀刷足存在感。近年来，AI在制药行业各细分领域取得怎样的进展？又将在2025年展现何种面貌？
AI有能力加速并优化生物医学的各环节，从靶点发现、药物设计，到生物标志物识别、试验设计和患者招募等。不过，最近Nature杂志发布的相关文章显示，AI目前在影像诊断领域表现最为显著。截至2024年12月20日，美国FDA授权支持的AI/ML（机器学习）医疗设备逾160款，大多数获得FDA批准的AI工具集中在成像领域。
在这一领域，机器的模式识别能力有助于提高乳腺癌的早期检测率、突出显示异常情况或标记需要跟进的检测结果。尽管在广泛应用和临床转化方面面临挑战，AI驱动的创新工具仍在不断扩大。例如，数字病理学公司Owkin最近通过与默沙东开展的一项合作试点计划，尝试使用ML算法分析肿瘤组织，以提高结直肠癌诊断的准确性。
本次JPM大会上，梅奥诊所与英伟达的合作也致力于数字病理学革新。梅奥诊所的数字病理学平台已积累2000万张全玻片图像和1000万条相关患者记录，合作旨在加强下一代病理学基础模型开发。
公司数字病理学首席执行官Jim Rogers指出：“从19世纪到今天，病理学家一直在使用显微镜和载玻片，目前全球只有不到10%的病理学研究实现数字化。”与更多科技公司合作，有利于增强医院的数字病理学平台建设。此外，双方还将推进建立人体数字孪生系统，可用于临床试验、医疗培训和外科手术干预计划。
在幕后，AI正悄然改变药物研发流程。专注于癌症赛道的AI制药上市公司Lantern Pharma的高管表示，得益于AI赋能，其所在公司的癌症项目能够将药物早期发现到首次人体临床试验的时间缩短一半，并将成本降低多达80%，大约花费100万美元~250万美元，仅需2~3年，而不是传统手段的4~7年。
英矽智能高管也表示认同，对于一个合适的创新靶点，公司从构思到获得临床前候选药物平均需要13个月，而启动人体临床试验则需要20~24个月。Recursion公司高管补充道：“AI可以帮助解决研发中的一个主要难点——先导化合物优化（即使化合物具有药物特性）。”
不过，有业内人士指出，尽管有在研AI药物Ⅱ期临床试验数据令人鼓舞，但由于统计细节不足，尚无法明确证明AI优于传统方法。例如，Recursion公司在2024年9月披露用于治疗脑海绵状血管畸形药物REC-994的Ⅱ期临床试验数据，尽管结果显示该药物安全且耐受性良好，但在12个月后疗效有限，导致公司股价下跌。
除了发现新药物，AI还帮助药企重新利用那些研发失败或被弃用的药物。例如，Lantern公司的一款已处于Ⅱ期临床阶段的AI药物是通过自研算法重新发现的。该平台从研究、试验和数据库中汇集了数百亿个专注于肿瘤学的数据点，并利用ML策略预测患者对候选药物的反应。
Recursion公司的精准肿瘤学管线也包括一款来自武田的已终止开发资产。其为一种MEK1和MEK2的别构小分子抑制剂，Recursion公司通过交叉验证该分子与各种疾病和细胞模型，了解其作用机制，并利用ML算法确定该药物的最佳应用领域。目前其针对AXIN1或APC突变的晚期或转移性癌症患者的Ⅱ期临床试验正在进行中，初步数据预计将于2025年公布。
此外，识别有效的癌症药物组合是AI带来的另一项成果。其使药企能够浏览所有试验数据，找到适合联用的药物。
近年来，制药行业供应链问题的重要性日益凸显。GLP-1药物、核药乃至基因疗法等多类药物都遭遇过产能问题，不少药企在过去一年兴建工厂促产能。
有效的需求规划对于避免药物供应中断至关重要。此前，需求预测依赖于历史销售数据、季节性趋势和直觉。然而，这些方法在面对突然的市场变化时往往失效，例如由新疾病爆发、监管变化或消费者行为变化引起的市场变化。AI的到来可最大化数据集成作用，提升供应链韧性。
具体来看，AI模型集成来自各种来源的数据，例如销售历史、医院记录、处方模式、市场趋势和社交媒体，然后清理和预处理这些数据以供分析。ML算法可以将结构化数据（如线上渠道销售数据）与非结构化数据（例如来自社交媒体或新闻报道的医生意见）相结合。
巨头们也已开始将AI融入供应链管理，罗氏已实施AI算法来预测肿瘤药物的需求，通过分析患者记录和治疗方案，根据新兴的治疗模式预测需求的变化，确保生产跟上需求的步伐；辉瑞使用基于AI的预测模型来跟踪处方数据并调整疫苗和抗生素的生产；诺华利用机器学习优化其全球供应链，整合来自各个市场的数据，预测多种药品的需求波动。
展望2025年，AI将发挥怎样的作用？德勤预测，今年将开始看到AI规模化并在健康和生命科学行业获得相当可观的投资回报。有业内人士认为，AI将更多从潜在应用浮出水面，赋能证据生成。临床研究收集的数据和现实世界临床实践收集的数据之间的区别将变得模糊，研究人员将能够利用这些丰富的纵向数据获得关于个体患者的深入、个性化的见解。
尽管AI目前的影响主要是渐进式的，但研究者和行业领袖对未来充满信心。AI孵化的重磅炸弹药物，也许有望在2026~2029年与大众见面。
编辑：张洁莹
来源：《医药经济报》2025年第3期
版式编辑：吴鋆
