▎药明康德/报道
万春医药普那布林第二个国际多中心Ⅱ/Ⅲ期注册性临床试验申请获CFDA批准
2017年7月6日，万春医药（纳斯达克股票代码：BYSI）宣布，中国食品药品监管总局（CFDA）批准了其主要药物普那布林针对预防化疗引起的中性粒细胞减少症的两项Ⅱ/Ⅲ期注册性临床试验申请（项目编号为105及106）。万春医药是一家致力于开发新型肿瘤免疫疗法的生物制药公司。
中国试验中心工作的开展，使这项国际多中心Ⅱ/Ⅲ期临床试验的全球研究计划如期完成得到了保证。如果这两项临床试验都获得成功，FDA和CFDA将批准普那布林用于预防所有化疗药引起的重度中性粒细胞减少症，这是肿瘤领域应用非常广泛的适应症。
中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授，中国升白药物研究领域的著名专家，一直致力于为中国患者开发新一代G-CSF药物。他作为普那布林预防中性粒细胞减少症中国注册性临床的主要研究者（PI），在谈到该项临床研究时说道：“这个临床试验的设计是基于普那布林在之前研究中获得的具有高度统计学意义的数据。为达到设计的临床终点，预计105和106在全球共需要约370名化疗患者完成这项试验，其中105试验需要190人（Ⅱ期40人，Ⅲ期150人），106试验需要180人（Ⅱ期60人，Ⅲ期120人）。该项研究一半以上患者入组的任务将在中国完成。临床试验如果获得成功，必将大大降低肿瘤治疗领域的主要副作用——中性粒细胞减少症的发生，使抗肿瘤药物如虎添翼，是抗肿瘤领域又一重大突破。”
万春医药董事长兼联合创始人黄岚博士说：“普那布林是一种同时具备免疫增强效果和抗癌活性的新型小分子静脉注射药物，在化疗一小时后即可进行给药，有希望成为现有中性粒细胞减少症的治疗药物G-CSF的替代产品，有效降低骨痛的发生率，安全性大幅度提升，且具有使用便捷等优势。G-CSF由于受到药品活性限制，须在化疗24小时后给药（隔日给药），而那时中性粒细胞已受化疗药物的严重影响。相比之下，普那布林的当日给药更有优势，保护中性粒细胞不被降解的效果更好。同时，普纳布林还能够降低化疗药物引起的中性粒细胞减少症的其他并发症，如感染、败血症、住院以及化疗药物剂量下调等。”
万春医药联合创始人贾林庆说道：“中国政府正在通过多项制度改革来推动引导企业进行产业结构调整，鼓励企业进行自主创新以提高产品的竞争能力，争取在十三五期间，出一批世界级的创新药，为此CFDA出台了一系列相关的扶持政策，例如：推出药品注册所有人制；加强临床试验质量监管；对创新药加快临床试验的审评审批速度；为科技型新药研发企业与国际接轨在法规和制度建设上提供了保障。 美国FDA分别在今年1月和5月正式批准了105和106项目的国际多中心Ⅱ/Ⅲ期注册性临床试验，CFDA这次是同时批准了105和106项目的临床试验。这样，在中国部分的临床研究可以与美国同时开始。万春医药计划在2017年下半年获得Ⅱ期有效性数据，2018年上半年获得Ⅲ期的中期数据。2019年同时在美国和中国提交NDA申请，这更进一步地证实了万春医药采用的是整合中美优势资源、高效率、低成本的颠覆性研发模式。”
万春医药首席医疗官兼业务发展主管、医学博士Ramon Mohanlal说道：“这个临床试验的获批，不仅凸显了CFDA对普那布林作为预防中性粒细胞减少症的首要疗法的信任和支持，而且表现出了万春医药在中国申请报批的高效率以及CFDA较高的重视程度。中性粒细胞减少症，是指人体固有免疫的重要组成部分——中性粒细胞的数量减少和功能降低，是癌症患者接受化疗的常见副作用。中性粒细胞是患者对抗感染的第一道防线，严重的（4级）中性粒细胞减少症（血液中中性粒细胞浓度异常低）的患者更易罹患严重的细菌、病毒和真菌感染，以及需要住院治疗的败血症。美国每年有6万多名患者因化疗引起的严重中性粒细胞减少症而住院，高达18％的病例出现发烧、感染等症状，甚至死亡。当发生严重中性粒细胞减少症时，通常会减少化疗剂量甚至中断，直到中性粒细胞减少症消退。这种减少或中断导致患者只能接受次优化疗。”
拥有超过30年中国医药产品开发经验的万春医药中国总经理杜丽华补充说：“在这项临床试验研究中，中国患者人数众多，我们有幸能够利用国内的资源优势，以及中国临床专家的研究能力和经验，进一步将普那布林推向全球市场。我们希望通过中国研究者和协作单位及万春团队的共同努力，能够快速高效地为全球的中性粒细胞减少症患者提供更好的治疗方案，普那布林预防化疗引起的中性粒细胞减少症的临床试验获得CFDA的批准，这是我们团队又一个重要的里程碑。”
“多年来我们一直致力于实现安全有效治疗肿瘤的美好愿景。我们致力于解决包括中性粒细胞减少症和非小细胞肺癌在内的未满足的医疗需求，希望在不久的将来，普那布林能够成功上市，为癌症患者提供高效、低廉、安全、便捷的治疗方案。”黄岚博士总结道。
关于万春医药
万春医药是一家致力于新型癌症治疗药物开发的生物制药公司，拥有稳定的产品线以及与Fred Hutchinson癌症研究中心合作的强大平台。该公司的主要药物普那布林目前有一个作为直接抗癌药物治疗非小细胞肺癌的Ⅲ期临床以及一个预防化疗引起的中性粒细胞减少症的Ⅱ/Ⅲ期临床正在进行中。万春医药的管理团队有多年的药物上市经验。
关于普那布林
普那布林作用机理的研究表明，普那布林能够激活鸟嘌呤核苷酸交换因子GEF-H1，GEF-H1激活下游信号转导通路，进而激活c-Jun蛋白。活化的c-Jun蛋白进入树突状细胞细胞核促进免疫相关基因的表达，引发树突状细胞成熟、T细胞活化以及其他预防中性粒细胞减少症的作用。
