FDA批准美国首款间充质干细胞产品上市！

转自：FDA 编辑：水晶

12月18日，美国FDA批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd）的上市申请，这是一种用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的异体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）疗法。

Ryoncil的批准标志着FDA首次批准MSC疗法，这是一种具有多种体内作用并能分化成多种其他类型细胞的细胞疗法。 

Ryoncil是第一个获得FDA批准的MSC疗法。它包含MSCs，MSC是一种可以在体内发挥各种作用的细胞，并且可以分化成多种其他类型的细胞。这些MSC是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。  

这是首个间充质基质细胞疗法的批准，表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，以改善症状对其他疗法无反应的患者的生活质量。

类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且危及生命的疾病，可作为同种异体造血（血液）干细胞移植（allo-HSCT）的并发症发生。在同种异体造血干细胞移植中，患者从健康供体那里获得造血干细胞，以替换自己的干细胞并形成新的血细胞，这一过程通常是作为某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病治疗的一部分进行的。  

Ryoncil的有效性主要基于开始使用Ryoncil后28天对治疗的反应率和持续时间。对治疗有部分或混合反应的研究参与者——这意味着一个器官的状况有所改善，而另一个器官的状况没有变化（部分）或恶化（混合）——每周一次接受额外输注，持续4周。16名研究参与者（30%）在接受Ryoncil28天后对治疗有完全反应，而22名研究参与者（41%）有部分反应。  

治疗医师应监测Ryoncil的输注，如果有任何反应证据，可能包括呼吸困难（呼吸急促）、低血压（低血压）、发烧、呼吸急促（呼吸急促）、发绀（皮肤、嘴唇或指甲变蓝）和缺氧（血液中的低氧）。  

接受Ryoncil的研究参与者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。Ryoncil治疗后可能会出现超敏反应和急性输注反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。  

Ryoncil禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者在输注前应预先使用皮质类固醇和抗组胺药，并在Ryoncil治疗期间监测超敏反应。  

该申请获得了FDA的孤儿药、快速通道和优先审评指定。  

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