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日前，Saol Therapeutics宣布，美国FDA已受理其在研疗法SL1009的新药申请（NDA），用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症（PDCD）。FDA已授予该申请优先审评资格，并设定PDUFA日期为2025年5月27日。

PDCD是一种罕见且危及生命的线粒体疾病，该疾病影响人体碳水化合物的氧化过程，主要损害神经系统和骨骼肌，导致腺苷三磷酸（ATP）生成减少，引发能量衰竭。SL1009是一款二氯乙酸钠（DCA）口服溶液，其可抑制丙酮酸脱氢酶激酶（PDK），从而激活残余的丙酮酸脱氢酶复合物（PDC），促进线粒体ATP生成，提高能量供应。

该NDA的提交主要基于3期双盲安慰剂对照交叉研究SL1009-01和生存研究SL1009-02的结果。此外，提交审评的证据还包括DCA的作用机制研究，以及非临床和临床数据，以全面评估其在PDCD患者中的安全性和临床获益。

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参考资料：

[1] Saol Therapeutics announces FDA acceptance of New Drug Application for SL1009 for treatment of Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency. Retrieved January 31, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/saol-therapeutics-announces-fda-acceptance-of-new-drug-application-for-sl1009-for-treatment-of-pyruvate-dehydrogenase-complex-deficiency-302361297.html

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