【生物医药日报】中国疾控中心首次公开7万病例分析结果；四环医药旗下3种药品或国家药监局生产批件

1. 疫情速递。

西湖大学成功解析新冠病毒细胞受体的空间结构

近日，西湖大学周强实验室利用冷冻电镜技术成功解析此次新冠病毒的受体——ACE2的全长结构。 这是世界上首次解析出ACE2的全长结构。 相关研究内容于北京时间2月19日凌晨3点左右在预印版平台bioRxiv上线。 这也是西湖大学承担的浙江省新型冠状病毒肺炎防治应急科研攻关任务的重要成果。

中国疾控中心首次公开7万病例分析结果

2月17日，中国疾病预防控制中心发布迄今最大规模的新冠肺炎流行病学特征分析，其原始数据来自截至2020年2月11日中国内地报告的超过7万病例。 相关论文发表于《中华流行病学杂志》。 论文总结道，截至2月11日，我国的疫情形势趋于下降，但疫情尚未结束。 必须继续落实好以社区和劳动场所等为单位的首例病例的发现和处置，防止复工后的疫情反弹。 而当前研究尚未完全解决的问题包括： 动物宿主的识别、传染期的确定、传播途径的识别、有效治疗和预防方法的开发（包括简便的检测试剂开发、药物和疫苗的研发等）。

大规模转录组学研究表明： 2019-nCov受体基因ACE2在吸烟者中显著高表达

日前，来自美国南卡罗莱纳大学的助理教授Guoshuai Cai在预印本平台medRxiv上传一篇研究论文，通过对基于正常肺组织的四个大规模转录组数据集进行分析后发现，2019-nCov受体ACE2基因的表达在种族（亚裔与白种人）、年龄（大于60岁与小于60岁）或性别（男性与女性）之间并无显著差异； 而在吸烟者中，ACE2基因的表达均有升高。 此外，作者还发现ACE2基因在与吸烟史和吸烟部位有关的特定细胞类型中表达。

2. 在过去24小时内，动脉网共监测到生物医药领域1起投融资动态。

生物技术公司Imara公拟IPO募资8600万美元，推进PDE9抑制剂治疗镰状细胞病

近日，致力于开发镰状细胞病和地中海贫血症疗法的Imara公司宣布拟IPO募资8600万美元，进一步推进其治疗镰状细胞贫血症的首款候选药物的临床开发。 Imara公司开发的IMR-687是一种能够阻断磷酸二酯酶9（PDE9）的信号蛋白，可改善循环GMP酶的水平，进而重新激活胎儿血红蛋白的表达，缓解贫血症状。 目前，IMR-687正在2期临床试验中验证其治疗镰状细胞贫血病患者的安全性与疗效。

3. 审批情况，FDA、国家药监局以及欧盟最新动态。

制药公司BioCryst宣布berotralstat新药申请获FDA受理，用于预防遗传性血管水肿攻击

近日，生物制药公司BioCryst宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理berotralstat（BCX7353）的新药申请（NDA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HAE）攻击。 FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年12月3日。 在NDA受理函中，FDA表示，目前不打算召开顾问委员会会议讨论NDA。

默沙东宣布Keytruda每6周一次给药方案被FDA拒绝

2月18日，默沙东宣布美国FDA已就其提交的6份补充生物制品许可申请（sBLA）发布了完整回应函（CRL）。 这6份sBLA寻求更新Keytruda的给药频率，纳入每6周一次（Q6W）给药方案，具体为： 每6周一次静脉输注400mg，时间不低于30分钟，用于多种治疗适应症。 目前，Keytruda在美国获批的给药方案为每3周一次200mg剂量。 如果Q6W方案最终获得批准，将为美国的癌症患者提供一种更为友好的治疗选择，给药频率降低，这将为患者和肿瘤科医生提供更大的治疗灵活性。

罗氏Tecentriq单药一线治疗肺癌上市申请获FDA优先审评

2月19日，罗氏宣布FDA已接受Tecentriq（atezolizumab）的补充生物制剂许可证申请（sBLA），作为一线（初始）单药疗法，用于PD-L1高表达（TC3 / IC3野生型[WT]）且无EGFR或ALK突变的晚期非鳞状和鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，由PD-L1生物标志物测试确定。 FDA同时授予该申请优先审评资格，将在2020年6月19日之前做出批准决定。

辉瑞宣布Vyndaqel欧盟获批 用于治疗ATTR-CM成人患者

近日，辉瑞（Pfizer）宣布欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。 在此次批准之前，ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理，在少数情况下，还包括心脏（或心脏和肝脏）移植。 Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物、唯一一个被证明可降低野生型或遗传型ATTR-CM患者死亡率和心血管相关住院率的药物。

诺华乳腺癌PI3Kα抑制剂BYL719临床申请获得CDE受理

2月19日，诺华在中国申报的BYL719临床申请获得CDE受理。 这款新药刚于2019年5月24日获得FDA批准，商品名为Piqray。 BYL719（alpelisib）是一种PI3Kα抑制剂，获批的首个适应症为联合氟维司群用于接受过内分泌疗法后疾病进展的HR+、HER2-的PI3Kα突变绝经后女性乳腺癌患者。 这是首个获批治疗乳腺癌的PI3Kα抑制剂。

贝达药业创新药BPI-27336药品临床试验申请获得受理

2月19日，贝达药业发布公告，公司申报的BPI-28592药品临床试验申请已获得国家药监局受理，用于实体瘤患者的治疗。 公告显示，BPI-28592是一个由贝达药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的原肌球蛋白受体激酶（Tropomyosin receptorkinase，缩写为TRK，又名神经营养受体酪氨酸激酶Neurotrophin receptor kinase，缩写为NTRK）二代口服小分子抑制剂，可覆盖多种癌种，拟用于携带NTRK基因变异的局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。

誉衡生物赛帕利单抗注射液新药上市申请获药监局受理

2020年2月18日，广州誉衡生物科技有限公司宣布, 国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其在研重组全人抗PD-1单克隆抗体——赛帕利单抗注射液（原名GLS-010注射液）的新药上市申请（NDA），治疗二线以上复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（r/r cHL）患者。

四环医药 重酒石酸卡巴拉汀胶囊获药品生产批件

2月18日，四环医药公告称，集团开发的重酒石酸卡巴拉汀胶囊已获得中华人民共和国国家药品监督管理局颁发的药品生产批件。 重酒石酸卡巴拉汀胶囊获批规格为1.5毫克和3.0毫克，用于轻、中度阿尔茨海默型痴呆的治疗。 集团获得重酒石酸卡巴拉汀胶囊新化药4类的生产批件，为中国首家通过一致性评价上市的企业。

四环医药左乙拉西坦片获药品生产批件

2月18日，四环医药发布公告，集团开发的左乙拉西坦片已获得中国国家药品监督管理局颁发的药品生产批件。 左乙拉西坦片获批规格为0.25克和0.5克，主要用于成人及4岁以上儿童癫痫患者部分性发作的加用治疗。 该产品作为新一代广谱抗癫痫药，通过影响突触囊泡蛋白SV2A、钾通道及N型钙通道发挥抗癫痫用，且具有生物利用度高、线性药动学曲线、低蛋白结合率低、无肝酶诱导作用，药物相互作用少等优势，从而提高患者长期用药依从性而降低癫痫发作次数。

四环医药咪达唑仑口颊黏膜溶液则获得药品注册批件

2月18日，四环医药公告称，集团开发的咪达唑仑口颊黏膜溶液则获得药品注册批件。 四环医药为中国首家获得咪达唑仑口颊黏膜溶液注册批件的企业。 咪达唑仑口颊黏膜溶液是中国首个专门针对婴幼儿、儿童及青少年而开发的黏膜给药剂型，用于治疗高热或是癫痫引起的急性持续性惊厥发作。

全球生物医药最新动态

01

新药进展

恒瑞启动氟唑帕利或联合阿帕替尼治疗晚期卵巢癌III期临床

2月18日，恒瑞医药登记启动一项氟唑帕利或氟唑帕利联合甲磺酸阿帕替尼对比安慰剂用于晚期卵巢癌一线含铂化疗后维持治疗的III期临床研究。 这项随机、双盲、平行对照的III期临床试验计划入组680例晚期卵巢癌患者。 研究的主要终点是由BIRC基于RECIST v1.1标准评价的无疾病进展生存期（PFS）和3级及以上研究药物相关的不良事件的类型、发生率、分级（依据NCI-CTCAE V5.0标准判断）及严重程度。

专业制药公司Foamix宣布局部抗生素FMX103治疗PPR具有强劲疗效

近日，专业制药公司Foamix Pharmaceuticals在迈阿密举行的2020年南海滩皮肤病研讨会上公布FMX103（米诺环素，1.5%泡沫）治疗成人中度至重度中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻（PPR）2项关键性III期临床试验的综合疗效分析结果。 目前，FMX103用于成人（18岁及以上）治疗中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻（PPR）的新药申请（NDA）正在接受美国食品和药物管理局（FDA）的审查。 FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年6月2日。

罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格，用于治疗亨廷顿病

近日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。 RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减少HD根本病因——突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的产生，mHTT是一种由亨廷顿病相关基因产生的蛋白质。 目前，RG6042的全球性III期临床研究（GENERATION HD1）正在进行中。

生物科技公司Five Prime新药联合Opdivo胰腺癌2期临床失败

2月18日，生物科技公司Five Prime Therapeutics宣布，与百时美施贵宝（BMS）合作开展的Cabiralizumab（卡比拉单抗）与Opdivo（nivolumab，纳武单抗）联合治疗晚期胰腺癌2期临床（NCT03336216）未达到其主要终点。

02

企业新闻

癌 症早筛公司GRAIL启动首个干预性临床试验

2月19日，致力于早期癌症诊断的GRAIL公司宣布FDA已批准其液体活检测试的IDE，现正式启动其PATHFINDER临床研究。 目前，该研究的首批受试者已完成入组。 PATHFINDER是GRAIL公司第一个将癌症早期检测结果反馈给医生的临床试验，以帮助指导针对50多种癌症类型的诊断，这可能对癌症的治疗选择产生影响。

恒瑞阿帕替尼第2个适应症申报上市，用于二线治疗肝癌

2月19日，CDE官网显示，恒瑞1类新药阿帕替尼第2个适应症申报上市，受理号为CXHS2000004，第2个适应症为二线治疗肝癌。 阿帕替尼是恒瑞的第2个获批上市的1类新药，18年销售额约为17亿元。

文 | 黄淑愿

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