专栏名称: 药明康德
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速递 | 治疗首名患者!通用型CAR-T疗法美国临床启动

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2017-06-29 08:06

正文

▎药明 康德/报道



近日,Cellectis公司宣布在急性骨髓性白血病(AML)1期临床研究中 首次人体施用了其在研通用型CAR-T细胞产品UCART123 ,该产品是这家公司利用TALEN®基因编辑技术而获得的产品候选物之一。这一举措标志着历史上第一个靶向CD123的同种异体、“即用型”、基因编辑过的CAR-T细胞候选产品进入了临床阶段。


AML是一极具破坏力的克隆性造血干细胞肿瘤,其特征表现为骨髓、外周血和偶尔其他组织中白血病母细胞不受控的增殖和积累。这些细胞破坏机体的正常造血功能并迅速引起骨髓衰竭。在美国,每年估计有19950例新增AML病例,估计年死亡人数高达10430人。尽管接受初级感染性细胞毒化疗后,年轻患者群体的完全缓解率可达80%,但大多数AML患者会复发并死于这一重大疾病。失效于所有现存治疗方案,高风险遗传特征的 AML患者具有特别迫切的未满足医疗需求








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