重磅官宣：PNH首个口服单药iptacopan关键III期研究达到主要终点

阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性克隆性造血干细胞疾病，全球发病率约为1~2/百万, 亚洲地区发病率相较西方更高。PNH患者体内PIG-A基因突变，导致血细胞表面上重要的补体调节蛋白CD55和CD59缺失。因此，细胞更易被补体激活。临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，生活质量受到严重影响。

Iptacopan作为特异性补体B因子抑制剂，作用于C5末端通路上游，能够同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗新选择。Iptacopan还获得了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物”认定。

除PNH治疗外，iptacopan目前也处于其他许多补体介导疾病(CMD)的关键研究阶段，包括肾脏疾病C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)、狼疮性肾炎(LN)以及免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)。