▎药明
康德/报道
1. Nature子刊：早年暴露于金属，增加自闭症风险
近期，美国国家卫生研究院（NIH）所资助的一项研究显示，相比普通儿童群体，自闭症儿童群体的牙齿内含有较高有毒金属铅和较低锌和镁。此项研究是通过对32对异卵双胞胎和12对同卵双胞胎后得出的。此项研究是由西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的科学家Manish Arora博士所主导，其研究团队可通过分析儿童换牙过程中自然脱落的牙齿，从而判断其从在母亲子宫内到现在所暴露的金属水平的多少。此项研究表明，在儿童早年，对于有毒金属如铅笔的暴露，或有效营养成分如镁的缺乏，将会引起脑部发育障碍，导致情绪表达困难，从而演化为自闭症。
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牙齿内金属成分含量与自闭症风险有关联（图片来源：Icahn School of Medicine at Mount Sinai官网）
2. Nature子刊：特殊神经元，帮助区分现实和虚幻
近期，西安大略大学(University of Western Ontario)大学的研究学者的一项研究揭示了
脑外侧前额叶皮质（Lateral Prefrontal Cortex）存在不同类型的神经元，以独立或协作方式执行视觉处理或记忆储存等不同功能。
而外侧前额叶皮质的结构异常被认为是导致精神分裂症的诱因。在机器学习等技术的辅助下，研究人员开发出算法以帮助其辨别出大脑在执行视觉处理或短时记忆时，其所刺激的神经元的不同。目前，用于精神分裂症的药物主要为吩噻嗪类和三环类药物，通过改善大脑内神经化学状态，达到治疗疾病的目的。而此项研究能够更好定位导致精神紊乱症的神经元，从而开发出针对其的靶向药物。
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理或记忆储存，所激活大脑内不同神经元（图片来源：《Nature Communications》）
3. 阿兹海默病与免疫系统之间的新关联
近期，一项发表在《Science Translational Medicine》上的最新研究显示，存在于具有酶活性的蛋白质补体系统中固有成分C3在阿兹海默病患者的血清与组织液中，含量水平较高。此前早有研究显示，C3能阻断大脑内神经元突触间的交流，从而引发阿兹海默病等认知缺陷病。进一步的研究发现，工程化C3缺失型阿兹海默病小鼠，其由年龄增长引起突触数目减少的幅度和大脑细胞损伤的数目都更低，并且大脑中炎症反应因子数也更低。更有意思的是，虽然上述小鼠的淀粉样蛋白聚集体保持不变，然而小鼠的总体认知水平能力有所提高。此项研究的通讯作者、布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital，BWH）的研究人员 Cynthia Lemere博士认为，淀粉样蛋白聚集是早期阿兹海默病的生物标记物，而引发晚期阿兹海默病的神经退化的因素主要是免疫系统对此的反应。此项研究表明，
调节免疫系统内的补体级联反应，可能成为对抗阿兹海默病等的潜在工具。
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工程化C3缺失型小鼠与对照组，其淀粉样蛋白聚集体和神经胶质数目对比（图片来源：《Science Translational Medicine》）
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补体系统，引发突触缺失，导致阿兹海默病（图片来源：《Science Translational Medicine》）
4. Reata Pharmaceuticals共济失调药物在2a期临床试验中表现良好
近期，位于临床阶段生物制药公司Reata Pharmaceuticals宣布，该公司用以治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s Ataxia）的药物omaveloxolone在2a期临床试验中表现良好。弗里德赖希共济失调是一种遗传性共济失调，属于常染色体显性遗传，以慢性进行性小脑性共济失调为特征的遗传变性病。Omaveloxolone能激活核因子E2相关因子（Nrf2），从而改善FA患者的线粒体和神经功能。此次2a期临床试验对患者进行共7个梯度剂量用药，通过共济失调评分量表（modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale）作为参考，以探究该款药物的最佳有效剂量。该公司计划在下半年开展有关该项药物的2b期临床试验。
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