12月23日，国务院召开常务会议，部署深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展有关举措，指出“要加大对药品医疗器械研发创新的支持，发挥标准引领作用，积极推广使用创新药和医疗器械。要提高审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市，对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械减免临床试验。”
罕见病用药临床试验进展如何？本文据Citeline Clinical白皮书《The Annual Clinical Trials Roundup 2024 Edition》对此做一分析。
所谓罕见病，按Citeline的定义，即在欧盟每 2,000 人患病不足1人、在美国每1,600 人患病不足1 人的疾病。
所谓临床试验（ClinicalTrial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和EAP临床试验。整个新药研发的费用支出和耗时大部分都用在临床试验上。
2021年是全球开展罕见病用药临床试验最多的一年，共启动了3581个临床试验，也是增长最快的一年，较上年同比增长了13.5%，较2011年增加了1555个，10年增加了77%。
2021年后，罕见病用药临床试验启动数量大幅下降，主要是因疫情后调整、经济不景气、地缘政治冲突，以及监管和成本压力增加所致。2022年骤降了14.2%，2023年又下降了5.2%，只启动了2914个罕见病用药临床试验，打回到疫情前的水平，仅与6年前2017年（2921个）的相当。（如下图所示）
2023年，启动临床实验次数最多的罕见病是免疫性血小板减少症（ITP）和结核病（TB），都超过了40次，分别为45次和43次。
肺动脉高压，也近40次，共启动了39次临床试验；
其后是肌萎缩侧索硬化症（28次）、肌肉萎缩症（24次）、地中海贫血（23次）、囊性纤维化（22次）、镰状细胞性贫血症（22次），都超过了20次。（如下图所示）
再看下各国表现，Top10国家开展的罕见病临床试验数量都在150个以上。
其中，中国居全球第一位，一方面与中国肿瘤药研发占比较高有关，更主要的是因“以人民健康为中心”、“一个人都不能掉队”的健康中国理念所致。
第一梯队（＞1000个），有2个国家，即中国1267个、美国1015个；
第二梯队（＞200个），有5个国家，即西班牙230个、澳大利亚220个、法国217个、英国210个、德国208个；
第三梯队（＜200个），即日本199个、意大利176个、加拿大160个。（如下图所示）
再比较下企业情况。2023年，全球启动＞20个罕见病用药临床试验的有12家企业。
其中，中国2家，都来自江苏省，即江苏恒瑞（31个）、中国生物制药（29个），分别位居第6、7位，居第二梯队。
第一梯队（＞50个）有3家企业，即罗氏（64个）、阿斯利康（58个）、默沙东（53个）；
第二梯队（＞30个）有4家企业，除我国的江苏恒瑞和中国生物制药外，还有施贵宝和辉瑞，都启动了32次；
第三梯队（＞20个）有5家，即诺华28个、艾伯维26个，Incyre和强生都是22个，赛诺菲21个。（如下图所示）
疫情后，全球罕见病用药临床试验数量明显下降，但中国企业地位凸显，在国家“对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械减免临床试验”的激励下，我国罕见病用药临床试验将更加快速、高质量发展。
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