2025“最具创新力”10大医药公司榜单出炉！

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2025-03-19 07:30

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▎药明康德内容团队编辑

今日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）公布了 “全球最具创新力的10家医药公司” 。它们 为曾经数十年没有显著进展的疾病开发了突破性疗法，包括为罕见病患者带来了首款获批疗法。 涉及的疾病领域包括阿尔茨海默病、抑郁症、血友病等。这些入选公司代表着人类在医药创新路程中的前锋，其所开发的创新科技也代表着未来产业界的潜在方向。下面我们来看一看上榜的这10家医药公司（按公司英文首字母排序）。

图片来源：123RF

Adaptimune Therapeutics：开发首款治疗实体瘤的工程化T细胞疗法

2024年8月，Adaptimune Therapeutics宣布美国FDA已批准其工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel）上市，治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4阳性滑膜肉瘤成人患者。这是 首款获批用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

Tecelra利用基因工程改造患者自身的T细胞，表达与MAGE-A4抗原结合的T细胞受体（TCR），以靶向并杀伤表达MAGE-A4抗原的癌细胞。在关键性临床试验中，它达到43%的总缓解率和4.5%的完全缓解率，中位缓解持续时间为6个月。

Adaptimune的另一款工程化T细胞疗法lete-cel在关键性 2期临床试验中获得积极结果。该公司预计在今年年底之前启动生物制品许可申请（BLA）的提交。

ARS Pharmaceuticals：开发无需打针的过敏反应疗法

2024年8月，美国FDA宣布批准 ARS Pharmaceuticals公司开发的neffy（肾上腺素鼻喷雾剂）上市，用于紧急治疗成人和至少30公斤儿童患者的I型过敏反应，包括可能危及生命的过敏性休克。这一批准代表着 35年来递送肾上腺素方面的首个显著创新，为受到严重过敏反应困扰的患者和家庭提供了一种没有针头，不需注射的治疗选择。

过敏性休克是一种严重、危及生命的过敏反应。它的症状出现迅速，包括但不限于荨麻疹、肿胀、瘙痒、呕吐、呼吸困难和意识丧失。肾上腺素是目前唯一能够挽救生命的过敏性休克治疗方法，然而此前仅以注射形式提供给患者。 由于多种原因，很多患者并不能及时接受肾上腺素注射，甚至畏惧接受肾上腺素注射。

neffy是一种单剂量肾上腺素生理盐水鼻喷雾剂，通过喷入单侧鼻腔给药。 它在今年3月再次获得 FDA的批准，用于治疗4岁及以上、体重15至30公斤儿童患者的I型过敏反应。研究显示，年龄仅10岁的儿童在按照说明使用neffy时能取得良好效果，即使是未经培训的看护者，如保姆或教师，也能有效使用neffy。

Aurion Biotech：开发预防失明的细胞疗法

2023年3月，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。这是 全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。

据估计，上百万成人患有角膜内皮疾病，若不及时治疗，最终可能会导致患者视力丧失。此前的标准治疗是进行角膜移植手术，但手术所需的供体角膜严重短缺：据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。

Vyznova是一款现货型细胞疗法。来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。 来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。 去年6月，它同时获得美国FDA授予的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定。去年12月公布的1/2期临床试验数据显示，Vyznova可显著改善受试者的视力。

百时美施贵宝：带来数十年来首款新机制精神分裂症药物

2024年9月，FDA 批准了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Cobenfy（xanomeline和trospium chloride）口服胶囊上市，用于治疗精神分裂症成人患者。这是 靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物（antipsychotic drug） ，长期以来精神分裂症的标准疗法靶向多巴胺受体。该疗法也 标志着过去数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。

Cobenfy可在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。 它目前正在3期临床试验中接受评估，用于治疗阿尔茨海默病（AD）患者的精神病发作，预计在2026年报告试验结果。

礼来：延缓阿尔茨海默病患者的认知水平下降

去年7月，美国FDA 批准了礼来（Eli Lilly and Company）的Kisunla（donanemab）上市，用于治疗出现早期症状的AD成年患者。这些患者包括有轻度认知障碍（MCI）患者以及处于轻度痴呆阶段的AD患者，患者确认存在淀粉样蛋白病理。 每月一次的Kisunla是首个有证据表明在淀粉样斑块清除后可停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法 ，预计该疗法可以降低治疗成本并减少输液次数。

在3期临床试验中，Kisunla显著延缓受试者的认知与功能下降。亚群分析显示，处于疾病最早阶段的受试者获益更为显著，与安慰剂相比，其认知与功能下降减缓达60%。去年10月，礼来宣布 更新的Kisunla给药方案在 3b期临床试验 TRAILBLAZER-ALZ 6中达到主要终点，与此前的标准给药方案相比，显著降低水肿/渗出相关的淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA-E）风险。

ImmunityBio：激活免疫细胞治疗膀胱癌

2024年4月，美国FDA 批准 ImmunityBio旗下Altor BioScience所开发的白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。

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