速递 | B型血友病新药证实预防功效，可降低出血频率

▎药明康德/报道

近日，CSL Behring公司公布了临床数据，显示新药IDELVION的预防性（prophylaxis）治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平，有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会（ISTH）2017年大会上得到报告提出。

B型血友病是一种先天出血性疾病，其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX；几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会长时间或自发性出血，特别是渗入肌肉、关节或内脏等器官组织。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）估计，该疾病约在每25000名男性新生儿中出现一例。

▲IDELVION是新型长效白蛋白融合蛋白（图片来源：IDELVION官网）

IDELVION是CSL Behring的新型长效白蛋白融合蛋白，将重组凝血因子IX（FIX）与重组白蛋白连接用于治疗B型血友病，在适当病人群体中可提供高达14天药效的高度保护作用。在大会上提交的其他数据表明，IDELVION预防方案导致高度适从性，减少成人和儿科患者以前的FIX消费量，以及儿科健康相关生活质量（HR-QoL）的改善。

Careggi大学医院（Careggi University Hospital）肿瘤科出血障碍和凝血中心主任医师Giancarlo Castaman博士说道：“治疗B型血友病患者时，我们的目标是通过维持高水平的FIX活性来减少出血频率。我们的研究结果增加了越来越多的证据，证明了IDELVION的功效。该产品通过导致持续高的因子IX水平来提供较长期的流血预防治疗，进而获得积极影响患者的潜力。”

参考资料：

[1] CSL Behring Release: New Data Demonstrate Prophylactic Treatment With IDELVION Reduces Bleed Frequency And Has Potential To Positively Impact Patients With Haemophilia B

[2] CSL Behring官方网站