首款！默沙东“first-in-class”小分子药物获欧盟批准两项适应症

药渡 · 公众号 · 药品 · 2025-02-20 07:30

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▎来源：药明康德内容团队

默沙东（MSD）公司昨日宣布， 欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症 ：

von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术，需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。

新闻稿指出， Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。

这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。LITESPARK-004试验结果显示，在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36–62)，所有缓解均为部分缓解（PR）。这些患者的中位缓解持续时间尚未达到，在获得缓解的患者中，56%至少维持缓解12个月。

在VHL病相关CNS血管母细胞瘤患者（n=24）中，Welireg的ORR为63%（95% CI，41–81）。这些患者的中位缓解时间尚未达到，在获得缓解的患者中，73%至少维持缓解12个月。

在VHL病相关pNET患者（n=12）中，Welireg的ORR为83%（95% CI，52–98），患者的中位缓解持续时间尚未达到。在获得缓解的患者中，50%至少维持缓解12个月。

LITESPARK-005试验结果显示，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63–0.90；p=0.0008）。 Welireg组的ORR为22%，其中完全缓解率为3%，PR率为19%；活性对照组这一数值为4%，无患者获得完全缓解，PR率为4%。

Welireg是首个获批上市的HIF-2α抑制剂 ，此前已在美国、英国、加拿大等多个国家和地区获得批准。默沙东还在不断拓展其应用潜力，积极推进Welireg单药或与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联用在RCC、子宫内膜癌、食管癌、肝癌、前列腺癌和罕见癌症方面的应用。

参考资料：

[1] WELIREG® (belzutifan) Receives First European Commission Approval for Two Indications. Retrieved February 18, 2025, from https://www.merck.com/news/welireg-belzutifan-receives-first-european-commission-approval-for-two-indications/