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真实世界研究(RWS)--方法与实践
刘金来 中山大学附属第三医院 教授
由于随机对照试验(RCT)在实际临床研究中存在一定的困难性，近年来真实世界研究(real world research, RWR)引起了医务工作者的关注。
RWR是指在较大的样本量(覆盖具有代表性的更广大受试人群)的基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，并注重有意义的结局治疗。RWR与RCT的区别在于：
1、临床研究时期与研究目标：RCT关注的是效力研究,RWR关注效果研究。
2、研究时间及设计方案：RCT研究时间通常较短，以试验性方法为主;RWR一般进行较长观察的临床观察和随访，对健康结局有较好的评价。
3、研究质量控制手段： RCT可能产生限制结果的外推应用，影响结果的可行性，不符合临床实际的缺点。而RWR是一个非随机、开放性、不使用安慰剂的非盲试验，与现实临床更接近，无外推困难。
4、研究纳入和排除标准：RCT通常是在严格的纳入和排除标准下入选研究对象。其代表性及外部真实性有一定局限性。相比之下，RWR采用较宽泛纳入标准和较少的排除标准，获得一组与试验结果外推人群保持一致的受试者，大大减少了选择性偏倚。
5、样本量和代表性：对于RCT和RWR来说，样本量都是考察结果真实性的重要指标。RWR一般要求的样本量远大于RTC。
6、干预情况：RWR强调真实的治疗，RCT强调标准化的治疗。
7、结局测量指标与数据采集、管理及统计分析方法：RCT的结局测量多以一个或者一些特定病症或体征为评价目标，而RWR结局测量多采用有广泛临床意义的指标，更具临床实用价值。
如今，药品上市后真实世界临床研究已在世界兴起，其在医药行业的影响力将不容小觑。患者、医生、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者都在努力寻求各种来自于特定人群药品使用的准确信息。而RWR则将成为药品临床应用、医保制定、临床路径等各方参考的重要依据，有望对未来医药行业产生深刻影响。而国内已经有具有前瞻性的企业开始在RWR研究布局，如益佰制药最近推进的艾迪注射液十万例RWR研究。研究创新的将真实世界研究与大数据研究的方法应用于中药抗肿瘤注射剂大品种上市后安全性再评价。计划在未来的两年中，整群抽样艾迪处方住院患者10万例，构建了大数据的采集分析系统，通过大数据进一步阐述中药注射剂上市后真实世界中的安全性及关键影响因素，提高临床药学学科建设以及临床药物应用的安全水平，也提升了产品生命周期。
真实世界特点及实施难点
张发宝 上海梅斯医药科技有限公司/生物谷 董事长
RWS是起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。目前RWS已得到很多医学领域的重视，有些学科已经建立了较为完整的观察性队列、登记和管理型数据库。现代临床研究推行循证医学，对证据的崇拜导致RCT被过度包装，证据与现实有时并不相符，RCT的样本研究不能反应广大人群的真实情况。
RWS是以患者为中心的结局研究，具有以下特点：研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境;受试者的选择一般不加特别的限制条件;干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法。真实世界研究环境无盲法，无随机对照，无安慰剂治疗，研究的结论可直接推之于临床实践。
RWS目前了解相对较少，多是理论和概念的了解。实际上，我国里程碑式的跨越来源于真实世界的数据(2015中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA，影响因子144.8) ;2004年发起的中国慢性病前瞻性研究(KSCDC)也是真实世界研究的重要范例，这个研究产生大量高水平研究成果。
真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实世界中治疗药物的临床疗效，为临床选择使用新药及新型设备提供客观的对比依据。通过真实世界数据证据，充分了解指南与实践的差距，为指南的制定与规范提供参考，而且还能平衡临床疗效和成本效益。
虽然真实世界研究有那么多好处，但是也存在一些难题：真实世界研究一般不是以药品为中心，而是以患者为中心，药企是否愿意投入是其中一个问题;真实世界研究需要大量的研究样本，甚至多中心事件，收集数据难度高，工作量庞大;数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高;多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战。面对如此多的问题，RWS似乎显得举步维艰，这些急需解决的问题需要后来者解决，以推动RWS的发展。
