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REGENXBIO今日宣布其与艾伯维（AbbVie）联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中进行的2期研究的积极数据。数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗九个月后，患者的治疗负担减少了97%。详细数据公布于今年的美国眼科学会（AAO）会议当中。根据公司网站，ABBV-RGX-314有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。

该研究旨在评估曾经单眼接受ABBV-RGX-314治疗的患者中，对另一只眼睛单次剂量视网膜下递送ABBV-RGX-314的安全性和有效性。患者第二只眼睛的治疗是在第一只眼睛接受ABBV-RGX-314治疗一年或更长时间后进行的。

该双眼研究在九个月时的数据包括九名接受过ABBV-RGX-314视网膜下递送的患者，他们参与了1/2a期或桥接研究，并选择对第二只眼进行治疗。在接受ABBV-RGX-314治疗之前，这些患者的另一只眼睛有较高的治疗负担，平均在进入研究前一年接受了九次抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗注射，包括一些旨在提供更持久效果的抗VEGF注射。

九个月后，2期双眼研究的关键试验发现包括：

• 患者每年接受抗VEGF治疗的负担减少了97%。

• 100%的患者只需零次或一次补充注射。

• 78%的患者完全无需注射。

此外，患者在九个月时保持了稳定的最佳矫正视力（BCVA）和中心视网膜厚度（CRT）。ABBV-RGX-314在两只眼睛房水中均产生了相似水平的蛋白。截至2024年9月11日，ABBV-RGX-314在接受治疗的另一只眼睛中的耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件。

▲ABBV-RGX-314的开发计划（图片来源：参考资料[2]）

ABBV-RGX-314使用腺相关病毒8（AAV8）载体携带表达抗VEGF抗体片段的转基因，在体内表达的蛋白通过阻断VEGF信号传导，抑制心血生成和视网膜液体聚集。在治疗湿性AMD之外，两家公司也在探索ABBV-RGX-314治疗糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜力。