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强生（Johnson & Johnson）今日宣布临床2/3期Vibrance-MG研究获得积极结果。分析显示，其在研新生儿Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法nipocalimab联合标准疗法（SOC），用于治疗AChR靶向抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）青少年（12-17岁）患者时实现了持续的疾病控制。该研究的详细结果将于美国神经肌肉和电诊断医学协会（AANEM）年会当中公布。根据新闻稿，这是在12-17岁抗体阳性青少年gMG患者中，可在24周内持续维持疾病控制的首个FcRn阻滞剂。由于nipocalimab具有治疗多种自身免疫疾病的潜力，这款疗法今年年初被行业媒体Evaluate列为10大潜在重磅在研疗法之一。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉无力，严重时甚至危及生命。超过85%的患者在发病后24个月内会发展为全身性重症肌无力，表现为极度疲劳，并且在面部表情、言语、吞咽以及行动方面出现显著困难。据统计，约10%的重症肌无力新确诊患者为青少年，而重症肌无力儿童患者的症状更为严重，其中43%的患者在其一生中经历过超过五次住院治疗，46%的患者至少进入重症监护病房（ICU）一次，68%的患者经历过病情加重的时期。

分析显示，nipocalimab联合SOC治疗达到研究的主要终点，即患者的总血清IgG减少（69%），以及两项次要终点，即患者日常生活活动（MG-ADL）评分和定量重症肌无力（QMG）评分，这是疾病活动的指标。五例患者中有四名在治疗期结束时症状表现达到最低水平（MG-ADL评分0-1）。Nipocalimab在六个月期间耐受性良好，与Vivacity-MG3研究中成年受试者的耐受性相似。没有发生严重不良事件，也没有患者因不良事件而停药。

▲Nipocalimab简介（图片来源：强生公司官网）

Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”、靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。已有研究显示，它可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG水平降低超过75%。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。FDA曾授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇，以及授予其快速通道资格用以治疗HDFN、gMG、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）。

这次所公布的开放标签2/3期研究是nipocalimab用于治疗gMG青少年患者的试验结果首次公布，与该疗法用于治疗gMG成人患者的关键研究结果一致。强生已在今年8月递交该疗法用于治疗gMG患者的生物制品许可申请（BLA）。

参考资料：

[1] Nipocalimab demonstrates sustained disease control in adolescents living with generalized myasthenia gravis in Phase 2/3 study. Retrieved October 15, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/nipocalimab-demonstrates-sustained-disease-control-in-adolescents-living-with-generalized-myasthenia-gravis-in-phase-23-study-302276365.html

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