2025年，中国创新药仍将继续在国际舞台大放异彩。
Evaluate Pharma最新报告显示，2025年一个值得关注的全球主题是中国对医药研发的影响越来越大，这种影响在临床管线数据中显而易见。据统计，在全球临床管线中，至少有五分之一的项目由中国公司参与；尤其是在特定的下一代创新治疗药物中，诸如ADC、双抗、CAR-T等领域，中国创新药企业参与的项目比例甚至超过了一半，主导地位更加明显。
当前，中国创新药研发持续迭代。不仅有康方生物、信达生物等多家头部创新药企有底气直接挑战默沙东的全球“药王”K药，多款国产创新药还成为全球授权交易中的焦点。2025年开年以来，国产创新对外授权出海迎来开门红，合作领域也从肿瘤等热门赛道向自免等新兴方向延伸，不断印证中国创新药研发的国际竞争力。
面对全球竞争的市场大环境，或许只有洞悉创新药企的前瞻战略，一线投资机构的策略变化，以及MNC对外部交易的精明谨慎，才能更好破浪出海，迈向广阔世界。
在新药研发的早期阶段，从概念验证到推进临床试验的过程常常被称为“死亡之谷”，很多创新药企因为技术问题或融资不足等原因难以继续推进。在资源有限的情况下，初创药企的管线策略选择至关重要。
惠正奇医药创始人、董事长兼首席执行官回爱民表示，成立于2023年3月的惠正奇医药专注于mRNA传染病疫苗及肿瘤疫苗产品的研发。“mRNA领域尽管入局者众多，建立具有自主知识产权的关键性技术平台，筑造专利壁垒，聚焦核心管线，只做自己最熟悉的治疗领域，正是惠正奇医药的发展策略。”
而专注于小核酸药物治疗的维亚臻生物则选择了一条不同的路径，其在成立之初便与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立长期战略合作关系，引进了后者晚期临床管线。今年年初，维亚臻生物在研小核酸1类创新药普乐司兰钠注射液（VSA001）已被CDE纳入优先审评审批程序，拟用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。
维亚臻生物首席执行官邹晓明表示，小核酸药物处在高速发展的过程中，国内竞争者都在通过不同的方式建立自身优势，引进管线的方式可以快速建立企业在新型疗法（New Modality）上的能力。“引进晚期管线不仅仅给我们带来了单个产品，也助力公司构建从早期研发、临床研究到注册、生产的强有力能力，快速整合其在新型疗法上的内外部资源。”
他坦言，不管是何种新型疗法，其最终都要实现快速造福患者，实现产业化。小核酸药物拥有诸多强项，比如靶点专一性、起效快等，但要应用于慢性病这一广阔市场，还要解决商业化、大规模生产、监管沟通等问题。“只有通过晚期管线实践，才能真正将新型疗法转换成产品，这也是我们能够在成立短短两年多时间内快速开展中国临床注册工作的原因。”
而除了找对适合企业自身情况的发展道路，创新药能否跑出重围，最终还是要靠扎实的临床数据说话。
宜明昂科相关负责人曾坦言，CD47相关药物已经有众多失败案例在前，宜明昂科还要继续推进相关靶向产品临床开发的原因在于其展现出不俗的临床数据。“任何一个创新药最基本的检验点就是临床数据。我们开发的CD47靶向药无药物相关死亡，无相应停药，这也让该药的Ⅱ期数据得到三个国际学术会议口头报告的邀请。尽管相关产品不是全球唯一的CD47靶向药，但有望在未来占据有利竞争地位。”
2024年4月，Nature Reviews Drug Discovery杂志在线发表的一篇文章分析了包括辉瑞、默沙东、强生等在内的14家代表性药企在2018—2022年期间的研发效率（成本）情况。在这五年间，不同公司之间的研发效率（成本）差异较大，每项新药批准的中位成本为28亿美元；效率最高的公司成本仅为17亿美元，而效率最低的公司则需要投入69亿美元。
业界普遍认为，创新药研发周期长、投入大、风险高，每一步都充满了不确定性。只有投资者的坚定支持和持续投入，才使得新药早期研发得以持续推进。而只有读懂投资机构的偏好与策略，创新药企才能收获多方橄榄枝。
据奥博资本（OrbiMed）全球合伙人、亚太区资深董事总经理王国玮介绍，奥博资本面向全球生物医疗行业投资，从初创企业到大型跨国公司尽皆覆盖。“我们在中国开展的投资始于2007年，彼时投的大部分企业还是成长性的。这些年奥博资本仍把绝大多数投资投到早期生物医药企业中，这是因为我们仍然相信其中蕴含的市场机会。中日韩开展的创新药临床管线已占全球半壁江山，而中国在其中占据大头。”
上述高管认为，不管是基础研究规模，还是临床试验数量，中国在全球的地位是得到所有投资人认可的，未来在创新药领域的话语权会更大。“不过我们现在的投资策略同过去相比也有变化，尽管仍然投早期企业，但这些企业从创新角度来看一定要有全球价值，如果只有中国市场的创新机会肯定是不行的。如果细胞治疗、核药和ADC等领域能够充分利用中国丰富的临床资源和人口基数，我们将能够从其中找到重磅药物。”
与此同时，面对重磅品种的专利悬崖和业绩压力，跨国药企对中国创新药项目保持持续的关注，其考虑因素也将为中国创新药研发提供参考方向。
某跨国药企中国业务转型发展负责人表示，中国具有丰富的临床资源可以开展研究者发起的临床研究（IIT）或快速推进临床试验并获得概念验证（POC）数据，这意味着国内的药物开发从药物发现到拿到完整的候选化合物（PCC）或新药临床研究申请（IND）的过程质量很高，同时时间缩短，成本降低，这也是公司会持续关注中国早期创新的重要原因。
“我们关注的早期创新可以分三个维度理解：一是从疾病领域入手，包括肿瘤、自免（免疫和炎症）、代谢（如肥胖）、病毒感染（如RSV、HBV）等都会是其关注重点，这与其现有的国际业务高度契合；二是研发阶段，当前我们也越来越意识到未来的竞争会更加激烈，也希望往前去走，更早关注到早期创新中，尤其是从PCC到POC的过程；三是我们希望看到的创新产品是处于全球第一梯队的，且设计理念清晰，即使未来临床上已有同类药物捷足先登，其在市场准入方面也能够拥有一定竞争地位。”上述负责人总结道。
此外，也有外企中国研究院高管认为，当前开发新靶点或新作用机制（MOA）的药物较为困难，该企业现在的内部研发和外部机会探索都是针对已经知道的靶点和通路，会更关注多个层面的差异化创新：一是多通路的同时阻断，能够大幅拓宽获益人群范围，这体现在双抗或多抗等大分子药物上；二是小分子或是多肽药物，其用药依从性和便利性显而易见；而且小分子一旦成药后，其联合用药也更为简便。
编辑：吴鋆
