降低心衰指标64%，创新小分子疗法早期临床结果积极

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2024-09-23 07:30

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Edgewise Therapeutics日前宣布了在研疗法EDG-7500在健康受试者中的1期临床试验和在阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中的2期临床试验CIRRUS-HCM的顶线数据。EDG-7500是一种创新口服选择性心脏肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度，并解决与HCM相关的心脏舒张受损问题。

在安慰剂对照的1期单次递增剂量（SAD）试验中（n=48），健康受试者接受了从5 mg到300 mg不等的单剂量EDG-7500。在多次递增剂量（MAD）部分的试验中（n=24），健康受试者每天一次服用25至100 mg的EDG-7500，持续14天。EDG-7500在SAD和MAD研究中均显示良好的耐受性，未发现具有临床意义的生命体征、临床化学、血液学或心电图方面的变化或趋势。在广泛的EDG-7500暴露范围内，SAD和MAD受试者的左心室射血分数（LVEF）均未出现有意义的变化。

▲CIRRUS-HCM的A部分的试验结果（图片来源：参考资料[1]）

在CIRRUS-HCM的A部分中，阻塞性HCM患者接受了单次50、100或200 mg剂量的EDG-7500。接受100 mg和200 mg剂量的患者中，静息左室流出道压力梯度（LVOT-G）平均降低67%，诱发性LVOT-G平均降低55%。在接受100 mg或200 mg剂量的患者中，60%的患者在静息时LVOT-G低于30 mmHg，诱发性LVOT-G低于50 mmHg。200 mg组单次EDG-7500治疗还使NT-proBNP（一种心力衰竭关键生物标志物）平均降低了64%，显示了该疗法在治疗包括非阻塞性HCM在内的舒张功能障碍疾病中的潜力。

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参考资料：

[1] Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from Phase 1 Trial in Healthy Subjects and Phase 2 CIRRUS-HCM Trial in Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). Retrieved September 20, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240919115598/en

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