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首个！MacTel眼病细胞疗法获FDA批准上市

医麦客 · 公众号 · · 2025-03-12 07:20

正文

2025年3月12日

医麦客新闻 eMedClub News

近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布 FDA已批准Encelto（revakingene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。新闻稿指出，这是FDA批准治疗MacTel的首个疗法 。

MacTel是一种罕见的神经退行性疾病，其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变。MacTel通常累及双眼，导致中央视力恶化，显著影响患者的生活质量。

Encelto通过采用封装细胞疗法（ECT）技术持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子（CNTF），来减缓疾病进展。该疗法采用的ECT技术通过提供一种免疫隔离的微环境（根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性），规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他形式的眼内给药相比， ECT能够控制在较长时间内以恒定速率输送到眼睛的药物剂量，以治疗慢性退行性眼病 。

▲ ECT技术

此次批准 Encelto上市基于两项III期临床研究，研究结果表明植入Encelto后，在24个月内，MacTel患者的 黄斑光感受器丢失速度得到显著减缓 。预计Encelto将于 2025年6月开始在美国供患者使用 。

此前公布的Ⅱ期临床试验结果显示，与未治疗的眼睛相比，接受Encelto治疗的眼睛感光细胞丢失的进展显著降低。该Ⅱ期研究共纳入了67名患者（99只眼），符合入组条件的眼被随机分配接受含有CNTF的Encelto植入物或假手术。研究的主要终点为从基线到第24个月椭圆体带（ellipsoid zone）的变化。在MacTel患者中，椭圆体带面积的增加是疾病进展的指标，并且与感光细胞的丢失相关，后者会导致视力下降。

在24个月时，接受Encelto治疗的眼与接受假手术的眼相比，感光细胞丢失显著减少。假手术眼的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而假手术眼的阅读速度则有所下降（p=0.016）。

Encelto总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对Encelto的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。

参考资料：

1. 企业官网

2.https://mp.weixin.qq.com/s/gT_OCwRIpaWsf3WkjDdFRA

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