士泽生物“渐冻症”细胞疗法在美国获批临床

今日（2月24日），士泽生物宣布，其自主开发的 通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品（XS-228注射液） 用于治疗“渐冻症”正式获美国FDA批准，将开展注册临床试验。该产品治疗“渐冻症”此前已于2023年获得FDA授予孤儿药资格。

“ 渐冻症” （即肌萎缩侧索硬化症，ALS） 是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。

根据新闻稿，士泽生物已完成多例渐冻症患者异体通用细胞移植治疗， 临床随访结果显示士泽生物iPSC衍生亚型神经细胞药治疗渐冻症安全，且有效延缓疾病进展 。

根据士泽生物新闻稿介绍，该公司目前拥有两项注册临床试验阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药。2025年，美国FDA已先后正式批准了士泽生物的两款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液的IND，分别用于治疗帕金森病及渐冻症。士泽生物的 通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”） 及 亚型神经前体细胞注射液（"XS-228"注射液） 用于治疗帕金森病及渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）也已同步获得中国国家药监局（NMPA）正式受理。