专栏名称: 细胞基因研究圈

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HIV的CRISPR基因编辑疗法失败

细胞基因研究圈 · 公众号 · · 2024-05-14 17:34

正文

艾滋病一直是全球庞大的传染病群体，且艾滋病治疗却一直未取得重大突破。用于治疗HIV感染的药物只能控制病毒复制，不能彻底清除病毒。

而基因编辑技术的出现，给治愈HIV带来了机会。在全球研发中，已经涌现了多种多样的HIV基因治疗/编辑候选药物。

而最近在ASGCT 2024上，一款CRISPR基因编辑疗法显示失败的结果。

HIV首款CRISPR基因编辑

Excision BioTherapeutics的EBT-101此前被称为HIV的首款CRISPR体内基因编辑药物，EBT-101于2020年9月获得美国FDA批准IND。

EBT-101是一种基于CRISPR基因编辑技术开发的药物，利用AAV9作为载体将基因编辑器（包括CRISPR-Cas9和两种引导RNA）递送至体内被HIV感染的细胞，能够实现同时对HIV基因组中三个不同位点进行多重编辑，从而切除细胞内的HIV的前病毒DNA。

根据报道，这种基因编辑策略能够切除大部分的HIV基因组，最大限度减少潜在的病毒逃逸。

没有疗效

在最新披露的1期研究数据中，有5名患者接受了HIV基因编辑治疗。

其中3名患者在给药后，停止了标准治疗（抗逆转录病毒治疗），但随后又恢复了标准治疗。

这3名患者中，有2名没有观察到明显的病毒抑制，在第3周和第4周病毒反弹，从而恢复标准治疗；第3名患者在恢复标准治疗前，病毒抑制了16周。

剩余2名患者中，1位没有达到停止抗逆转录病毒治疗的标准，另一名患者的疗效数据还没得出，研究人员正在等待结果，然后结束该研究。

Excision公司称，第3名患者病毒抑制了16周，显示出了这种基因编辑策略的潜力。

由于1期研究的失败，在该研究结束之后，Excision公司将开发下一代载体的HIV基因编辑疗法。Excision公司并未透露关于下一代HIV基因编辑药物的时间表。

小结

HIV是一种全球性的传染性疾病，由于HIV的免疫逃逸机制，使得抗HIV药物开发难度极高。

不过，目前也出现了多种开发路线，例如基因编辑切除HIV基因组、CCR5基因编辑干细胞疗法、HIV疫苗等等，这些候选药物中有失败的，也有早期数据积极的。

总之，HIV药物的开发是一条道阻且长的旅途。

参考资料：

1.https://endpts.com/excision-biotherapeutics-attempt-to-gene-edit-hiv-disappoints-the-company-will-now-revamp-vector-asgct24/

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