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辉瑞终止开发DMD基因疗法，裁员210人

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-07-30 14:25

正文

近日，辉瑞宣布将在北卡罗来纳州（ North Carolina ）裁员210人，其中60人为落基山（Rocky Mount）无菌注射剂工厂员工，150人为桑福德（Sanford）生产基地员工。

裁员原因为，基因疗法 Fordadistrogene movaparvovec（ PF-06939926 ）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的 III期CIFFREO研究未达到主要终点，而辉瑞也将终止开发这款产品。 “鉴于令人失望的结果，辉瑞不打算继续开发Fordadistrogene movaparvovec。”辉瑞在邮件中如此回复FirstWord编辑。

CIFFREO研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Fordadistrogene movaparvovec治疗每日固定接受糖皮质激素治疗的4-7岁非卧床DMD男童患者的安全性和有效性。研究的主要终点是一年内患者的北极星步行评估（NSAA，评估运动能力）总分相较于基线的变化。

除了主要终点以外，该研究的关键次要终点也未达到，包括10米跑步/步行速度变化和从卧床状态转为站立状态的速度变化。不过，Fordadistrogene movaparvovec的安全性可控，试验中报告的不良事件（AE）等级大多数为轻度至中度。辉瑞后续将继续密切监测受试者的情况，并将评估研究的下一步计划。

此外，两个月前，Fordadistrogene movaparvovec治疗2-3岁DMD男童患者的II期DAYLIGHT研究有1例患者因严重不良事件（SAE）死亡，因而辉瑞也已暂停DAYLIGHT研究与CIFFREO研究的交叉试验部分。

桑福德工厂是辉瑞为生产基因疗法于2017年和2019年投资6亿美元建设而成的一个生产基地，占地约 1002万平方英尺