国产渐冻症药品获“孤儿药”认定！

蒲公英Ouryao · 公众号 · 医学 · 2025-02-22 18:49

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‍ 来源：企业公告编辑：清风

2025年2月13日，万邦德医药控股集团股份有限公司发布公告，全资子公司万邦德制药集团有限公司收到了美国食品药品监督管理局的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也称渐冻症）获得FDA授予的孤儿药资格认定。

通知原文

一、资格认定情况

公司于2024年11月向FDA 提交关于甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化孤儿药资格认定的相关申请，申请号RU-2024-10575，获得FDA回函确认:“根据《联邦食品、药品和化妆品法》(21U.S.C.360bb)第526条，贵司提交的甲钴胺治疗肌萎缩性侧索硬化症的孤儿药认定申请获得批准。”

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

二、药品的基本情况

肌萎缩侧索硬化症（ALS)，也称渐冻症，是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病，常见症状包括肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障碍、情绪及认知改变等。

肌萎缩侧索硬化是一种致命疾病，目前尚无已知的治疗方法可以阻止或逆转ALS的发展，确诊后平均生存期为2-5年。

根据数据，美国平均患病率估计为每10万人中 4.4 例；根据《神经病学杂志》的相关数据，全球平均患病率估计为每10万人中4.42例。

甲钴胺是甲硫氨酸合成酶的辅酶，催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，从而维持甲基化循环平衡并降低同型半胱氨酸的神经毒性。临床证据显示ALS患者脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。

甲钴胺通过代谢调控减少同型半胱氨酸蓄积，同时直接保护神经元免受谷氨酸毒性，并在动物模型中促进神经再生与修复，如改善坐骨神经损伤和糖尿病神经病变中的传导功能，突显其双重神经保护机制及在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。

甲钴胺冻干粉针剂于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。美国尚无甲钴胺药品上市。

往期新闻

君实生物获欧盟孤儿药认定

一、公告主要内容

近日，上海君实生物医药科技股份有限公司自主研发的 抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 ，该决定基于欧洲药品管理局的赞成意见。

截至本公告披露日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6 项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。

二、药品相关情况

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020 年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美国和欧洲，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。在鼻咽癌治疗领域，公司已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和 POLARIS-02 研究，贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。JUPITER-02 研究成果于2021年6月以“重磅研究摘要”形式（#LBA2）入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，随后作为《自然-医学》杂志（Nature Medicine，IF: 87.241）2021年9月刊的封面文章发表。

基于上述两项研究结果，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。

美国食品药品监督管理局亦针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于2022年7月受理了重新提交的特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌的生物制品许可申请，如获批准， 特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物 ，截至本公告披露日，特瑞普利单抗的5项适应症已于中国获批：

用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗（2018 年 12 月）；
用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗（2021 年 2 月）；
用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗（2021 年 4 月）；
联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗（2021 年 11 月）；
联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌患者的一线治疗（2022 年 5 月）。

2020年12月，特瑞普利单抗注射液首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入国家医保目录（2021 年版），是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤和鼻咽癌的抗 PD-1单抗药物。

在国际化布局方面 ，截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌领域 获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定 ， 并在鼻咽癌领域获得EC授予的孤儿药资格认定。

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