专栏名称: 细胞与基因治疗领域
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辉大基因与Synthego就新一代基因编辑工具酶hfCas12Max®达成许可合作

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-05-30 08:37

正文

2024年5月29日,辉大基因与Synthego公司共同宣布,双方就高保真核酸酶hfCas12Max®达成了许可合作。辉大基因是一家专注于CRISPR基因治疗药物开发的处于临床阶段的全球性生物技术公司,Synthego是一家提供基因工程改造创新解决方案的行业领导者。本合作不仅显示了辉大基因hfCas12Max®的重要临床应用潜力,也反映了Synthego对先进GMP制造能力的持续关注。根据该未披露交易金额的许可协议,辉大基因将授予Synthego拥有hfCas12Max®核酸酶生产和商业化销售的权利,优化gRNA用于研究使用的权利,以及hfCas12Max®核酸酶用于治疗目的的分许可权利。

这次重要合作将简化基于CRISPR治疗应用的开发流程,为开发人员提供高精度、高效率和下一代基因组编辑工具,提高CRISPR疗法的开发效率。辉大基因联合创始人、总裁姚璇博士表示,“辉大基因作为基因编辑技术与疗法的全球领导者之一,拥有自主研发的CRISPR基因编辑技术,并在神经及眼科领域进行了深度产品布局。未来我们将与合作伙伴Synthego一起,共同助力CRISPR基因治疗领域科研及新药开发,加速为全球患者提供变革性的基因疗法。”

Synthego首席执行官Craig Christianson对与辉大基因hfCas12Max合作热情表示:“我们先进的CRISPR GMP生产能力和监管专业知识与辉大基因的下一代核酸酶技术相结合,是推进细胞和基因治疗领域变革性疗法的关键一步。此次合作凸显了Synthego对CRISPR疗法的承诺,我们专注于GMP制造和CRISPR综合解决方案,以支持疗法开发。本次合作将hfCas12Max®整合进我们的CRISPR工具库,非常契合我们提高基因编辑工具可及性及效率的初衷和愿望。”

hfCas12Max®是辉大基因依托于HG-PRECISE®技术平台,自主研发并优化的新型DNA编辑系统。hfCas12Max®在哺乳动物细胞展示了更优的在靶编辑效率和更低的脱靶活性,且具有可被单个AAV包装递送的尺寸优势。hfCas12Max®的商业化将显著提高CRISPR基因编辑系统的可及性,提供更大的操作自由度,促进基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。

此次合作巩固了两家公司作为创新催化剂的地位,推进了双方共同的使命——改变基因组医学,取得前所未有的治疗效果。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得FDA授予ODD和RPDD双认定),HG202(RNA编辑疗法)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),以及临床前基因编辑管线,包括HG204(RNA编辑疗法)治疗MECP2 重复综合征(MDS) (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定)、HG302(DNA编辑疗法)治疗杜氏肌营养不良(DMD)(已获ODD和RPDD双认定)、和HG303(DNA编辑疗法)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。


关于Synthego

Synthego是一家领先的基因组工程解决方案提供商,提供全面的产品和服务套件,以加速基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。Synthego致力于为研究人员和创新者提供支持,以其尖端的CRISPR技术和专业知识推动从临床前到临床应用的进步。

E.N.D


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