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今日，美国FDA宣布，已批准Neurocrine Biosciences公司开发的Crenessity（crinecerfont）上市，作为辅助疗法与糖皮质激素联用，治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成人和4岁以上的儿科患者。Neurocrine公司此前的新闻稿表示，如果获批，这款药物是70年来治疗CAH的首个新治疗选择，并且是治疗这一严重内分泌疾病的“first-in-class”疗法。
Crinecerfont是一种口服、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过激素非依赖性机制减少和控制过量的肾上腺雄激素，用于治疗因21-羟化酶缺乏症导致的先天性肾上腺增生。研究显示，拮抗脑垂体中的CRF1可降低促肾上腺皮质激素水平，进而减少肾上腺雄激素的生成，并可能减少与经典CAH相关的症状。Crinecerfont曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
根据此前公布的3期CAHtalyst儿科研究数据，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低（p=0.0002）。此结果与3期CAHtalyst成人研究的结果一致，表明crinecerfont在不同年龄段的患者中均显示出疗效。在第28周时，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在维持雄激素控制的同时，减少每日所需糖皮质激素剂量（p<0.0001）。此外，crinecerfont还在研究中展现出了良好的安全性与耐受性。
经典先天性肾上腺增生症是指一组遗传性代谢疾病，患者缺乏促进肾上腺激素生产的酶。大约95%的CAH病例是由导致21-羟化酶缺乏的突变引起的。在经典CAH中，这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇，在大约75%的病例中，会导致醛固酮缺乏。如果不及时治疗，经典CAH可导致患者盐耗、脱水，甚至死亡。糖皮质激素是该疾病的标准疗法。
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[1] FDA Approves New Treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia. Retrieved December 13, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-treatment-for-congenital-adrenal-hyperplasia-302331755.html[2] Neurocrine Biosciences Announces U.S. FDA Accepts New Drug Applications and Grants Priority Review for Crinecerfont. Retrieved December 13, 2024, from for Pediatric and Adult Patients with CAH https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-announces-us-fda-accepts-new-drug-0免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
