治疗 or 风险？卡非佐米与血栓性微血管病变的关联研究

丁香园肾内时间 · 公众号 · · 2024-04-25 16:45

正文

近日，Nephrology Dialysis Transplantation 杂志发表了一篇题为 Carfilzomib-associated thrombotic microangiopathy : clinical features and outcomes 的文章， 深入探讨了卡非佐米 与血栓性微血管病变 （CFZ-TMA） 之间的关联。

研究背景

卡非佐米是一种新型蛋白酶体抑制剂，适用于复发/难治性骨髓瘤患者，它与 CFZ-TMA 病例有关。但关于补体替代途径变体的作用以及使用依库珠单抗阻断补体的治疗潜力仍未明确。

研究方法

研究者报告了在法国血栓性微血管病变参考中心记录的 37 例 CFZ-TMA 病例，包括它们的临床特征、遗传分析以及治疗结果。

研究结果

研究显示，在半数以上的病例中找到了诱发因素，其中包括 8 例流感和 5 例 SARS-CoV-2 病例。 所有患者均出现急性肾损伤（AKI） （31 例患者（84%）为 KDIGO 3 期），而神经损伤（ 13 例，36%）和心脏损伤（ 7 例，19%）则较少发生。ADAMTS13 和补体活性正常（分别检测了 28 名和 18 名患者），7 名患者的替代补体途径未发现致病变异。

大多数患者（34 人，94%）的 TMA 均已缓解， 但仍有 12 人（44%）在出院时出现 3 期 AKI。 19 名患者（51%）接受了治疗性血浆置换治疗，14 名患者（38%）接受了皮质类固醇治疗，18 名患者（50%）接受了依库珠单抗治疗。然而， 这些治疗方法均未对患者预后产生显著影响 。

研究结论

这项研究是迄今为止最大的 CFZ-TMA 病例系列研究， 揭示了患者在出现严重 AKI 后频繁出现后遗症的情况 。补体变异和阻断治疗似乎在疾病的病理生理和预后中并不起作用。 这项研究为临床医生提供了关于卡非佐米相关 TMA 的重要见解， 强调了在使用 卡非佐米 治疗时监测和管理 TMA 的重要性。 此外，研究提示未来需要探索其他潜在的治疗策略，以改善 CFZ-TMA 患者的预后。