根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准2个。本次统计周期批准新药数量与上次统计周期持平。12月19日，FDA宣布批准Xcovery Holdings所开发的ALK抑制剂Ensacove（恩沙替尼，Ensartinib），用于治疗未接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。研究结果显示，与活性对照药物相比，Ensartinib可显著延长患者的PFS，风险比达0.56。Ensartinib组患者的中位PFS为25.8个月，而活性对照组的中位PFS为12.7个月。在总生存期方面，两组之间未观察到统计学显著差异。12月19日，FDA宣布批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（Remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。研究结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。全球（不含中国）新药批准情况（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有12个新药申报上市。其中，NDA申报6个，BLA申报6个。与上次统计周期相比，本次增加5个NDA/BLA申报。12月17日，LIB Therapeutics宣布已向FDA提交BLA，寻求批准其在研第三代PCSK9抑制剂Lerodalcibep用于治疗ASCVD及具有极高或高ASCVD风险和原发性高脂血症。研究结果显示患者LDL-C水平的降低幅度始终超过60%，超过90%的患者实现了LDL-C从基线减少≥50%的目标。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有7个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次减少4个获监管机构特殊资格认定的药物。
12月19日，Gilead Sciences宣布FDA已授予Trodelvy（Sacituzumab govitecan）突破性疗法认定，用于治疗接受铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。Trodelvy是首个获批的靶向Trop-2的抗体偶联药物，在包括90%以上的乳腺癌和肺癌等多种肿瘤类型中高表达。研究表明，无论是铂类耐药型（PR）还是铂类敏感型（PS）疾病，Trodelvy均表现出有前景的抗肿瘤活性，其安全性特征与此前的Trodelvy研究结果一致。12月19日，GSK宣布FDA已授予其PD-1抑制剂Jemperli（Dostarlimab）用于治疗局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌的突破性疗法认定（BTD）。试验显示，接受并完成Dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，达成100%临床完全缓解率。在首批24名患者中，中位随访时间为26.3个月，观察到持续性的cCR。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计54条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、神经疾病以及消化系统疾病等共计15个领域。
其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为14条：化学药6条，生物药8条。
12月16日，Sumitomo Pharma公布了Enzomenib（DSP-5336）用于治疗复发/难治性急性白血病的I/II期临床试验的新数据。结果显示，在23例KMT2A重排患者中，ORR为65.2%，30.4%的患者达到CR加部分血液学恢复的CRh。在接受300mg BID的15名KMT2A重排患者中，ORR为73.3%，达到CR加CRh的比例为40%。在接受200mg BID或300mg BID治疗的17名NPM1突变患者中，ORR为58.8%，达到CR加CRh的比例为47.1%。12月19日，基石药业宣布CS5001（ROR1 ADC）全球多中心Ib期临床试验顺利完成首例患者入组。截至目前，CS5001在Ia期剂量递增试验10个剂量组的评估中，已展现出良好的安全性及明显的抗肿瘤活性，并表现出良好的耐受性；在初步选定的II期推荐剂量（RP2D）水平（125μg/kg），CS5001针对晚期B细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤的ORR分别达到70%和100%。
本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（含中国）医药交易时间共计42起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。
全球医药交易时间汇总表（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。
12月18日，礼来宣布Donanemab注射液上市申请已获得NMPA批准，用于治疗早期阿尔茨海默病，即治疗应该在患者处在疾病轻度认知障碍阶段或轻度痴呆阶段时开始。在疾病进展较早的人群中，接受Donanemab治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。在整体受试者人群中，Donanemab使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%.12月20日，NMPA官网最新公示，由葆元医药申报且与信达生物共同开发的己二酸他雷替尼胶囊（Taletrectinib）上市申请已获得批准，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。结果显示，在TKI初治患者中，经IRC评估cORR为91%，而在既往接受克唑替尼治疗失败的受试者中，cORR为52%。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有62个新药获临床默示许可，涉及95个受理号。其中，化学药31个，治疗用生物制品28个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加59个临床默示许可获批受理号。
本周国内新药临床默示许可进展（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有5个新药申报上市，涉及9个受理号。其中，化药2个，治疗用生物制品2个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有57个新药申报临床，涉及85个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品30个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加5个临床申报受理号。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个。本次统计周期获监管机构特殊资格认定的药物与上次持平。NMPA药物特殊资格认定相关进展情况
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内新药临床研发状态更新共计5条，涉及肿瘤、遗传和代谢疾病共计2个领域。其中，生物药4条，细胞疗法1条。与上次统计周期相比，本次减少2条国内新药临床研发状态更新。
12月19日，正大天晴1类创新药贝莫苏拜单抗注射液联合或不联合盐酸安罗替尼胶囊用于巩固治疗同步/序贯放化疗后未进展的、局部晚期/不可切除（III期）的非小细胞肺癌患者的III期临床研究（TQB2450-III-05）取得显著进展，主要研究终点无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效界值。结果显示，相比对照组，实验组可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，延长患者无进展生存期（PFS）。其安全性数据与已知风险相符。12月19日，在第47届SABCS期间，恒瑞创新药SHR-A1811（注射用瑞康曲妥珠单抗）在HER2阳性早期乳腺癌新辅助治疗中的研究结果发布。数据显示，HER2阳性乳腺癌mPFS达20个月，ORR达79.1%；HER2低表达乳腺癌mPFS达11个月，ORR达62.0%；SHR-A1811单药治疗pCR率高达63.2%，肿瘤退缩率达到87.4%，且毒性安全可控。SHR-A1811治疗具有临床应用价值，为优化HER2阳性乳腺癌新辅助治疗提供了新思路。
关于将FHND1002颗粒纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将FHND1002颗粒纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段工作要点：计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。恒瑞医药的野心浮出水面
继PCSK9抑制剂瑞卡西单抗后，恒瑞另一款降脂新药也取得突破性进展：SHR-1918的首个III期研究启动，评估对纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低作用，成为目前国内首个且唯一一个进入III期临床的ANGPTL3单抗。更多资讯，请阅读原文近日，益方生物在创新药研发进程中迎来关键节点，其自主研发的格索雷塞片（安方宁）成功完成首批发货。此药于2024年11月5日获NMPA批准上市，成为益方生物自主研发且成功实现临床转化的第二款产品，标志着该公司在肿瘤治疗领域迈出坚实的商业化步伐。回顾2022年，益方生物初登科创板舞台时，虽尚无产品问世，却凭借4款极具first-in-class与best-in-class潜质的创新药管线，于资本市场成功揽获20.8亿资金，一时风头无两，引得各方瞩目与期待。然而资本市场波谲云诡，资本寒冬来袭，公司股价从2023年4月最高的23.21元/股跌至2024年7月最低的6.5元/股。但随着创新产品实现商业化，创新药管线持续推进，益方生物逐渐走出至暗时刻……更多资讯，请阅读原文为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1225周报”，即可下载。
