猪肾移植、减肥新药……2024 年，医学上带给我们希望的 10 个好消息

奥希替尼的成功也证实，即便对于一些中晚期肺癌患者而言，通过有效的靶向治疗可以将癌症抑制数年时间。

朝着与癌共生的愿景，人类又迈进一步。

🏆 来那卡帕韦（Lenacapavir）

HIV 和艾滋病是全球公共卫生领域的重大威胁，每年全球新增超过 100 万 HIV 感染者。可惜的是，过去几个候选 HIV 疫苗接连传出失败的消息。

Lenacapavir 有望改变这一局面。

今年 6 月，临床试验 PURPOSE1 中期分析传来重磅消息，每年注射两次的 Lenacapavir 在预防年轻女性 HIV 感染中显示出 100% 的有效率。

3 个月后，针对男性等人群的临床试验 PURPOSE2 传来的也是同样的好消息，男性的 HIV 感染风险降低了 96%。

作为一种暴露前预防药物，Lenacapavir 的最大优势之一在于依从性良好，仅需每 6 个月注射一次，明显比过去的每天口服药物更好坚持，有望让更多人避免 HIV 感染。

🏆 仑卡奈单抗和多奈单抗

阿尔茨海默病（Alzheimer`s disease, AD）是世界范围内最致命、照护成本最高昂、也是负担最重的疾病之一。

它不是浪漫的故事，而是残酷的剥夺——对记忆，对认知，对家人的生活。

在中国 60 岁以上人群中有近 1000 万 AD 患者，是千万家庭不能承受之重。

遗憾的是，阿尔茨海默病是全球新药研发失败率最高的领域，接近 100%。在过去几十年，几乎所有的 AD 药物都在临床试验中折戟沉沙，如同被诅咒一般。

希望与绝望的轮回，终于在这几年被打破。

全世界真正被证实可以抑制阿尔茨海默病进程的药物出现了——仑卡奈单抗（Lecanemab）和多奈单抗（Donanemab）。

它们都在 3 期临床试验中显示，能显著减缓认知和记忆的衰退速度，并分别有能力清除大脑中的Aβ 沉淀 / 减少日常活动能力下降幅度。

今年 6 月和 12 月，两款药物相继获得了中国药监局的批准上市。不过仍有局限。这两个药物主要针对轻度认知功能障碍和早期 AD 患者，对于中重度 AD 效果欠佳，且目前价格较为昂贵。

但相较于过去的海量失败，这两款药物能够打破僵局实属不易，也为阿尔茨海默病患者和家属带来新的曙光。

器官移植供体缺口很大，每年全球有百万患者在等待器官的过程中抱憾离世，开发同种器官移植的替代技术可以说是绝境中的无奈之举。

从神话到现实，每一次的器官移植尝试都是医学进步的见证。有理由相信，未来器官供体将不是器官移植的最大障碍，每一位患者也将被作为这一历程中的英雄所铭记。

2024年 11 月，《柳叶刀》杂志发表了诱导多能干细胞（iPSC）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的临床试验结果。

研究人员将诱导多能干细胞生成的一层角膜上皮细胞片，移植给四名双眼角膜均严重损伤的患者，治疗后，患者的视力迅速改善，三名患者的效果稳定维持超过一年。

盲人的世界里少了一束光，而如今在现代医学的前沿，干细胞治疗已触摸到了让他们重见光明的门槛。

期待干细胞能引领着再生医学，实现「假如给我三天光明」和「向天再借五百年」的梦想。

今年郑州大学第一附属医院一团队，宣布完成了「去 ECMO（体外肺膜氧合）人造子宫」动物试验。

研究人员将一只 4 月龄的胎羊从母体子宫取出，放置到人工羊水中，分离出脐带动、静脉，与母体建立体循环连接后靠母体维持胎羊的生命体征。后续胎羊短时间内良好的存活状态，也意味着「去ECMO人造子宫」试验初步成功。

与异种器官移植相比，人造子宫面临着更为严峻的伦理挑战。

「人造子宫」不是「子宫工厂」。搁置争议后，更值得期待是这项技术对于极早产儿救治的帮助，以及建立更为有效的围产期生命支持体系。

人工智能正以前所未有的速度发展，给各行各业带来翻天覆地的变化，医学领域也是如此。

2024 年 9 月，Nature 杂志上展示的全新肿瘤诊断 AI，能够在多达 19 种癌症类型中发挥肿瘤诊断和治疗策略引导等多种能力，并且预测准确性要优于过往的 AI 诊断系统。

同时在各大医学顶刊也发表多项研究指出，大语言模型在诊断基准测试中超越了人类。

根据最新的论文（预印本），o1-preview 模型在诊断临床推理上远远优于医生，AI 和人类对 143 项困难的基准病例诊断结果准确率分别为约 80% 和 30%。

AI 在医学领域的应用飞速扩展，尤其是在影像分析、药物研发和疾病诊断等方面的准确性和效率进一步提高，已成为现代医学的重要支柱。

在实际医疗应用中，AI 还面临种种挑战。但按照现在进程，赛博看病，指日可待。

希望它能造福人类。

CAR-T 细胞疗法堪称是革命性的癌症治疗方法，在血液肿瘤领域已经取得了显著的治疗成果。

2024 年，CAR-T 在脑肿瘤领域给我们带来新的希望。胶质母细胞瘤等脑原发性恶性肿瘤极为棘手，一直以来无药可医，致死率极高。

今年 NEJM 和 Nature 等杂志接连发表了 CAR-T 治疗致命性脑肿瘤的里程碑进展，在这些研究中，CAR-T 细胞疗法缩小了患者胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤等脑肿瘤，恢复了神经功能。

其中，在斯坦福大学医学院开展的一项试验中，参与试验的 11 例患者中，9 例显示治疗获益，4 例患者的肿瘤体积分别缩小了 52%、54%、91% 和 100%。

参与者中有一位名叫 Drew 的 20 岁男孩，经治疗后，他的肿瘤在持续 30 多个月的时间里完全消失，身体恢复正常。

如今，Drew 已经成为了一名大学生。