1 月 2 日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
根据Insight数据库的记录，艾米迈托赛作为一种间充质干细胞治疗药物，其在中国的IND申请可以追溯到2013年3月。尽管申请提交得较早，但直到2020年6月，其临床试验信息才首次对外公布。2024年6月12日，艾米迈托赛因其重要性被CDE列入优先审评审批名单。紧接着在同月的25日，该药物正式提交了NDA申请，并开始进入审批流程。今天，艾米迈托赛正式获得批准上市，标志着国内在该类疗法领域取得了重大进展。
「艾米迈托赛」药品基本信息及关键注册节点
截图来自：Insight 数据库网页版
艾米迈托赛已经顺利完成了II期临床研究，目前III期临床试验也在积极推进。在II期的探索性研究中，尽管在第28天时，接受间充质干细胞（MSC）治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，客观缓解率（ORR）并没有显著差异。但是，MSC治疗组在大约两周后开始显现出治疗效果。特别是对于完成8次输注的患者，尤其是那些肠道受到影响的患者，他们更有可能从MSC治疗中获益。
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干细胞治疗技术在中国的发展道路既漫长又充满挑战。虽然第一个产品的临床试验申请可以追溯到2004年，但研发进展一直相当缓慢。
直到2017年底，原CFDA出台了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，为细胞制品作为药品的研发、注册和监管流程提供了明确指导。这一政策的出台，使得干细胞疗法这一领域再度活跃，进入了一个积极的研究和开发阶段。
从2020年到2024年，CDE陆续发布了4项与干细胞相关的技术指导原则。特别是在2024年，《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》的发布，标志着间充质干细胞领域的首个NDA申请和首个生产许可证在同一年实现。
根据Insight数据库的数据显示，国内干细胞疗法的I期临床试验在2019年达到高峰，而IND申请则在2023年出现了激增。
注：[成分类别] = [干细胞疗法]；[中国内地最高进度] = [申报临床] 及以上间充质干细胞（MSC）起源于中胚层，属于多能干细胞，它们不仅能够自我复制，还具备向多种细胞类型分化的潜力。MSCs拥有五大显著特性：自我更新、低免疫原性、高增殖活性、抗炎作用以及非肿瘤形成性，这些特性使得它们在再生医学和免疫治疗领域具有巨大的应用前景。
无论是在中国还是全球范围内，间充质干细胞都是干细胞治疗领域中备受瞩目的焦点。根据Insight数据库的统计，目前全球已有655个间充质干细胞项目进入临床研发阶段，包括已经提交IND申请的项目，这一数字在所有干细胞治疗项目中占据领先地位。
全球 IND 及以上阶段干细胞疗法类别分布
在不久前的2024年12月18日，美国FDA开创性地批准了首款间充质基质细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L-rknd），专门用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这一疗法由Mesoblast公司开发，此前已在2012年和2016年分别在加拿大、新西兰和日本获得批准上市。然而，在美国，它经历了长达五年半的审批过程，期间收到了两份CRL（Complete Response Letters），但最终坚持不懈，成功获批。
随着国内“艾米迈托赛”的获批上市，这不仅为移植物抗宿主病患者带来了全新的治疗选择，也标志着间充质干细胞疗法的临床应用和商业化进程正式启动。以此为起点，干细胞疗法在多个适应症上的临床探索正在积极进行中，其发展前景备受期待。
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