上涨227%！同种异体CAR-T再次兴起

数据新进展：暂无

数据新挫折：处于商业化阶段贝伐珠单抗眼科制剂ONS-5010用于治疗wAMD（湿性老年性黄斑变性），第二项3期NORSE EIGHT试验未能达到非劣终点；处于2期阶段TREM2单抗AL002用于治疗早期阿尔茨海默病（AD），INVOKE-2试验未达主要终点CDR-SB，终止长期研究，裁员17%；处于NDA阶段CNS ARI Govorestat/AT-007用于治疗经典半乳糖血症，收到FDA发出CRL，临床应用存在缺陷；处于3期阶段FLNA激活剂Simufilam用于治疗轻中度阿尔兹海默病，ReThink-ALZ研究未达主要终点，52周ADAS-COCG12和ADCS-ADL    

20241125-20241129 美股龙虎榜

20241125-20241129 美股蛇猫榜

2024年11月26日，Poseida公司宣布处于1期阶段同种异体BCMA CAR-T细胞疗法P-BCMA-ALLO1用于治疗多发性骨髓瘤MM，被罗氏以15亿美元收购。  

关于这家公司想多说4点。

第一点，从2022年与罗氏达成最高达60亿美元的合作至今，Poseida公司累计从罗氏确认收到的收入合计约为2.9美元，而且合作项目一旦过了1期之后，将由罗氏承担所有开发费用，所以看到最新P-BCMA-ALLO1的数据后，具备一定的成药可能性，罗氏为了免去支付潜在不到60亿美元的里程费付款，干脆溢价2倍多以15亿美元收购了。

第二点，前阵子科济药业也披露了早期几例同种异体BCMA CAR-T的数据，大家可以留意下这两者的差别，比如给药剂量、CAR copies数、既往有无经过BCMA双抗或细胞疗法的治疗等。

第三点，同种异体CAR-T的再次兴起，与清淋技术的优化有着莫大关系。

第四点，最新的及过去几年收集（绝版）的Poseida公司合计几十份PPT已上传知识星球。

下面摆上9月份IMS的最新数据。    

2024年11月26日，Arrowhead公司宣布处于1/2期阶段化学修饰的RNAi ARO-DUX4用于治疗FSHD1（1型面肩肱型肌营养不良症），与Sarepta达成潜在100亿美元的交易。

Arrowhead将立即获得8.25亿美元，包括5亿美元预付款和3.25亿美元（溢价35%）的股权投资，并将在5年内获得额外的2.5亿美元（每年5000万美元），有可能在近期获得额外的3亿美元临床试验入组相关里程碑付款，未来里程碑付款高达100亿美元。

具体每个项目的开发里程碑付款在1.1-4.1亿美元，销售里程碑付款在5-7亿美元。

临床项目包括ARO-DUX4用于治疗FSHD1、ARO-DM1用于治疗DM1、ARO-MMP7用于治疗IPF（特发性肺纤维化）、ARO-ATXN2用于治疗SCA2（脊髓小脑共济失调2型），临床前项目包括ARO-HTT用于治疗亨廷顿氏病、ARO-ATXN1用于治疗SCA1、ARO-ATXN3用于治疗SCA3，以及5年内提名最多6个新的CNS或肌肉靶点项目。

2024年11月27日，Century公司的核心品种处于1期阶段iPSC CD19同种异体iNK细胞CNTY-101用于治疗自免疾病，获Casdin Capital增持。

2024年11月27日，Outlook公司宣布处于商业化阶段贝伐珠单抗眼科制剂ONS-5010用于治疗wAMD（湿性老年性黄斑变性），第二项3期NORSE EIGHT试验未能达到非劣终点，第二天反弹20%。

预设95%CI下限为-3.5，-4.044已超出预设的下限。

2024年11月25日，Alector公司宣布处于2期阶段TREM2单抗AL002用于治疗早期阿尔茨海默病（AD），INVOKE-2试验未达主要终点CDR-SB，终止长期研究，裁员17%。

2024年11月27日，Applied公司宣布处于NDA阶段CNS ARI Govorestat/AT-007用于治疗经典半乳糖血症，收到FDA发出CRL，临床应用存在缺陷。

2024年11月25日，Cassava公司宣布处于3期阶段FLNA激活剂Simufilam用于治疗轻中度阿尔兹海默病，ReThink-ALZ研究未达主要终点，52周ADAS-COCG12和ADCS-ADL。

同时停止第二项3期ReFocus-ALZ研究，也停止开放标签试验。

声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。

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