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“制药大国”迈向“制药强国”的历史征程中，创新药产业无疑是实现这一战略目标的关键支撑力量。随着顶层设计不断加大对药品研发创新的支持，我国医药产业将迎来高质量发展的关键阶段。
在全链条支持创新药发展的时代背景下，我国创新药产业已展现出蓬勃的发展态势。据米内网预测，中国公立医疗机构终端药品销售额将以每年1%-2%的复合增长率，增长至2029年的约14000亿元。虽然院内市场规模的增速已然放缓，但产品结构上会发生较大变化。其中，创新药将从2019年的1000亿元（约占8%）增长至4500亿元（约占32%）。
然而，与美国、日本等国家相比，我国创新药销售额所占比例尚小，仍有较大的增长空间。在业内看来，我国创新药销售额占比持续提升的发展趋势不可阻挡，但在现阶段，创新药的商业环境仍有待进一步改善。随着上市数量的不断增多，面对新药研发的高投入、高风险、长周期等特性，创新药品价值评估的重要性和紧迫性不容忽视。
在上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林看来，作为厚植新质生产力的重要领域，创新药产业发展潜力巨大，药企加以深耕并占领高地是应有之义。“但与近乎无限增长的医疗服务需求相比，我国医保基金总量是有限的，如何将新药及时纳入医保药品目录、以何种价格纳入、是否纳入等都是难题。国际上在创新药品价值评估领域已取得诸多进展，其考量要点值得思考与借鉴。”
上海市卫生和健康发展研究中心主任 金春林
目前，国际上有多种常见的创新药品价值评估方法，包括基于药物经济学评价增量成本效果比（ICER）阈值调整、创新药品价值评估分级、国际参考价、风险分担协议、创新药品不确定性管理等。其中，英国、美国、澳大利亚、日本、韩国等国家均主要采用ICER这一评估指标，我国目前同样以此为主要评判标准。
该方法采用经济学理论基础，通过测量和对比拟评估药品和参照药品的经济成本与健康产出，并将医疗成本差值与健康产出差值做一比值，进而得到决策指标ICER。其中，健康产出通常使用质量调整生命年（QALY）作为衡量指标。在实际决策时，决策者会将ICER与一个外部参考值（意愿支付阈值）进行对比，从而判断评估药品是否具有经济性。
金春林指出，各国的ICER阈值不尽相同，但都与本国经济发展水平密切相关。例如英美日韩四国设定的高值创新药品ICER阈值，通常为本国人均GDP的1.3-2.9倍不等。我国ICER阈值一般为人均GDP的0.6-0.8倍，最高不超过1.5倍。因此，国内创新药的定价相对美国而言会低很多，这与后者的生物医药产业发达不无干系。
法国则是在疗效改善分级的基础上开展价值评估，同时关注创新药对医疗服务的改善程度。据金春林介绍，法国的价值评估内容包括根据药品有效性、安全性、质量可控性、依从性、创新性、社会属性等指标，进行临床效益水平（SMR）和临床效益改善程度（ASMR）评价并形成相应等级。
其中，SMR评级是确定药品报销资格和报销比例的主要依据，ASMR评估则为等级Ⅰ-Ⅲ的药品谈判定价。参考欧盟市场参考价和ASMR级别，法国允许谈判后的价格可以高于参照药品。金春林坦言：“法国其实就是从两个维度评价创新药品，一个是使用该药本身带来的效果，另一个是与现有疗法比较产生的效益。”
德国评价的思路与法国大同小异，其新药定价和医保补偿同样基于临床效益评价的分类等级管理。“德国所有新批准上市的药品需要与参照物比较附加效益，价值评估维度包括生存时间（死亡率）、并发症、生活质量等，并分类为重大、显著、较小、不可测量、无、小于参照药物等等级，以此实现按照价值支付，优质优价。”金春林总结道。
值得一提的是，日本能够给予创新价值适宜的溢价。根据有无类似药物，日本对上市的新药分别采取类似药定价法和成本定价法。若有相似药物，日本则根据药物的创新程度，如新的作用机制、更高的疗效或者安全性、改善目标疾病的治疗、有益的药物配方等，给予5%-120%的溢价范围。
特别是针对获得“先驱认定”且在日本优先上市的药品，日本会直接给予10%-20%的溢价。金春林举例道，BMS的PD-1抑制剂纳武利尤单抗在日本定价便是美国定价的2倍之多。“给予突破性创新高回报、高激励，也使得日本药企在免疫疗法、ADC等诸多创新领域拥有较强的竞争力。”
此外，国际参考价也是多个国家评估创新药品价值的重要依据。其中，加拿大以此为基础，并根据不同治疗水平的提高程度，确定创新药品价格，同时颁布过高价格指南以确定价格上限；韩国则以此制定了无替代药的创新药品支付价，若药品能延长危及生命的罕见病生存期，便取美国、日本、德国、法国、瑞士、英国和意大利等七国调整平均价。
近二十年来，我国医药产业经历了从以仿制药为主导，到逐步实现跟随式创新，进而迈向源头创新的跨越式发展历程，这是政策和市场需求推动的结果。
站在新的发展阶段，制药企业需要深刻理解监管部门鼓励的是何种创新，方能更好地适应政策导向，以在激烈的市场竞争中脱颖而出。金春林坦言，从两个维度看，不同创新药的价值的确存在差异。“一是看临床价值，是否满足临床需求，解决无药可用的困境；二是看创新价值，是否开拓全新技术领域，引领更多同类药品上市和医保准入。”
与此同时，随着君实生物的特瑞普利单抗、和黄医药的呋喹替尼、百济神州的泽布替尼、传奇生物的西达基奥仑赛等一批出海药品在欧美市场获得高定价，国产创新药也亟需撕掉“低价”标签。金春林认为，国产创新药取得现有出海成绩并不容易，且未来在其他地区获得高定价会更加困难，因为越南等多个国家均施行比价制度。
当前，通过树立支持“真创新”的政策导向，运用药品价值评估、药物经济学评价等技术工具，我国医保部门在有限的基金支撑能力下已尽可能平衡好参保人多元化需求、医务人员临床用药以及医药产业发展创新的需要，助力高临床价值、高创新水平的药品获得与之匹配的价格。尤其是以健康价值为核心的创新价值评估分类，更是打破了“50万/30万”的刚性。
金春林表示，在目前的医保谈判中，评审专家更加关注“临床价值、预算影响”两要素。“即以增量疗效为核心，以临床价值为导向，测算药品的目标人群范围、市场份额大小对基金预算的影响。未来，医保部门可能会更加关注创新药物是否能够填补现有治疗领域的空白、增加治疗方案的连续性、改善治疗效果、扩大患者的选择范围以及促进市场竞争等。”
实际上，药品创新性具有不同维度的属性。在科学价值上，需要关注的是新机制、新靶点以及不可替代的治疗地位；在治疗价值上，需要聚焦的是临床疗效提升、严重不良反应减少、生命质量提高、依从性提高等；在社会价值上，需要重视的是改善疾病负担，以及带来中长期社会整体获益，如产业发展、技术国有化等；在患者需求上，需要关注的是未满足需求、儿童用药，罕见病、严重危及生命的疾病等。
因此，如何全方位、全周期地衡量一个药品的价值至关重要。金春林指出，在现有医保谈判的策略上，参照药的选择直接影响谈判价格。尽管参照药品原则上应为同治疗领域内临床应用最广泛的目录内药品，但在实际应用中面临较大挑战。“一是常规治疗是上市多年的传统药品，处于不同生命周期；二是标准或常规治疗方案有多个；三是弥补临床空白的突破性疗法，但当前同领域没有可比药品；四是多适应症药品各适应症下符合原则的参照药不同等。”
在此背景下，金春林建议制定我国高值创新药品国际参考价差异化管理办法，价格水平根据创新程度不同差异化管理。“针对本土自主研发、国内首发上市（无替代药）的高值创新药，参考同适应症药品国际价格情况或相似药品国际价格的比价关系。具有重大或者显著附加临床收益（取得突破性创新或者疗效有大幅度提高）的创新药价格不得超过参考国同种创新药的中位价，具有较小附加临床收益的创新药价格不得超过参考国同种创新药的最低价等。”
同时，还可以通过真实世界数据支持，弥补经济性证据中的不确定性，减少专家评审和测算环节风险。此外，针对目前续约规则仅考虑医保基金支出这一价值维度，无法全面体现续约药品价值的局限性，金春林建议当续约药品新增适应症时，增加其他价值维度考量（如采用快速综合价值评分），对价值较高的续约药品予以一定幅度的降价幅度缩减。
而对于未过专利期的续约药品，若其治疗费用已处于同治疗领域内的最低水平且替代对照药的，金春林建议设立价格稳定期，若真实世界数据表明比对照药成本效果好且节约医保基金的，甚至可以适当涨价。“生命是无价的，药品肯定有价，无价与有价之间如何科学平衡，需要业界共同努力探索。”
