兴证医药团队（徐佳熹/孙媛媛/赵垒/杜向阳/霍燃/张佳博/黄翰漾）
国内医药行业正处变革转型的新时期，新药、新技术实现从0到1的突破很大程度向国外前沿领域看齐，因此海外生物医药的新动态对于国内相关领域的发展方向具有良好的示范和引导作用。为此，兴证证券医药团队专门推出最新力作——立足新技术、新视野的海外一周精华资讯汇总，欢迎各位投资者鉴阅！
海外重磅新闻
强生/艾伯维Imbruvica获美国FDA批准，成首个治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的药物
美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）靶向药物Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）近日在美国监管方面传来重大喜讯。FDA已批准Imbruvica用于既往接受一线或多线系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人患者。此次批准，使Imbruvica成为首个也是唯一一个专门治疗cGVHD成人患者的药物，而cGVHD也是Imbruvica在肿瘤治疗领域之外的首个适应症。GVHD患者最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。
美FDA授予阿斯利康Acalabrutinib治疗套细胞淋巴瘤突破性疗法
8月1日，阿斯利康制药及公司血液病研发成员Acerta制药表示，美国FDA已经授予公司在研药物Acalabrutinib用于之前至少接受了一种疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）治疗的突破性疗法认定。Acalabrutinib属于高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在进行多种B细胞癌症治疗的开发。阿斯利康Sean Bohen博士表示：“对现有疗法已经耐药或没有应答的套细胞淋巴瘤患者迫切需要一种新的治疗选择，acalabrutinib被授予突破性疗法将有助于让我们尽可能快地将该药物用于套细胞淋巴瘤患者的临床治疗。”
美FDA受理两种Herceptin仿制药的准入申请
近日，监管机构接受了安进（Amgen）和梯瓦旗下两种赫赛汀（Herceptin）仿制药的审批文件。对此，安进研发部门主管肖恩·哈珀（SeanHarper）将这一事件称做“令人振奋的里程碑”。但是，这对于罗氏来说无疑是一个坏消息，旗老牌癌症重磅药物即将面临专利到期的威胁。对此，罗氏正积极地开发新的潜在重磅药物，例如Tecentriq，但该药物最近受到三期试验失败的困扰。预计另一款药物Ocrevus将成为重要的利润补充来源。
FDA批准急性髓系白血病新药enasidenib上市
FDA8月1日批准新基公司Idhifa(enasidenib)上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。Enasidenib属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%-19%。
默沙东与Generex达成战略合作，调查免疫疗法Keytruda联合癌症疫苗AE37治疗三阴性乳腺癌（TNBC）潜力
Generex生物技术公司旗下Antigen Express公司近日与默沙东（Merck & Co）达成一项临床合作，评估癌症疫苗AE37联合PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的潜力。双方将开展一项II期研究，评估该组合的初步安全性和有效性。双方表示，将AE37与Keytruda进行联合用药，有望产生协同抗肿瘤效应，提高治疗应答并延长受益时间。根据协议条款，该项II期研究将由Antigen Express赞助，其他细节没有披露。
艾伯维泛基因型丙肝鸡尾酒Maviret获欧盟批准，疗程短至8周
2017年8月3日，美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Maviret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Maviret用于全部6种基因型（GT1-6）慢性丙型肝炎病毒（HCV）成人感染者的治疗。Maviret由固定剂量的2种独特抗病毒制剂组成，其中glecaprevir（G，100mg）是一种NS3/4A蛋白酶抑制剂，pibrentasvir（P，40mg）则是一种NS5A抑制剂。
新药研发进展
新药URMC-099：脂肪肝、肝炎等肝脏疾病的强大“克星”
在罗切斯特大学医学中心开发的一种药物可以保护小鼠免受我们的芝士汉堡和含奶昔的西方饮食 - 非酒精性脂肪性肝病的许多弊病之一。科学家今天在JCI Insights杂志的一项研究报告中称，一种称为“URMC-099”的药物在饮食脂肪，糖和胆固醇高的动物中逆转肝脏炎症，损伤和疤痕。饮食是为了复制西方快餐饮食，重现人们发现的非酒精性脂肪肝病的特征。该药物耐受性良好，研究团队计划进一步测试，以将URMC-099转化为早期人体试验。
胃轻瘫药物Velusetrag取得2期积极治疗结果英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）
8月2日，爱尔兰Theravance Biopharma公司表示，公司在研velusetrag(TD-5108)用于糖尿病性及原发性胃轻瘫治疗的12周的临床2b试验获得了积极的顶线研究数据。顶线数据表明：相比安慰剂组，接受5mg的velusetrag治疗，患者的胃轻瘫症状和胃排空能力得到了统计学意义的显着的改善。另外，研究表明velusetrag的耐受良好，5mg治疗组和安慰剂组的不良事件及严重不良事件的发生率相类似。
阿斯利康血癌新药acalabrutinib获优先审评资格
阿斯利康(AstraZeneca)本周连续迎来好消息！今日，阿斯利康及其血液学研发卓越中心Acerta Pharma宣布，美国FDA已经接受了其血癌新药acalabrutinib的申请，并授予它优先审评资格。要知道昨天这款新药才刚被授予突破性疗法认定。本次优先审评资格的获得，也有望让这款新药尽早来到患者的身边。这款新药递交的上市申请中，适应症为经治的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。这是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种，极具侵袭性。
百时美PD-1免疫疗法Opdivo获美国FDA批准治疗MSI-H或dMMR转移性结直肠癌
肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）用于既往接受氟尿嘧啶（fluoropyrimidine）、奥沙利铂（oxaliplatin）、伊立替康（irinotecan）治疗后病情进展且携带微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的转移性结直肠癌（mCRC）成人及12岁及以上儿科患者的治疗。该适应症是基于总缓解率（ORR）数据加速批准，Opdivo的推荐剂量为每2周一次静脉滴注240mg（滴注时间＞60分钟），直至病情进展或不可接受的毒副作用。
前沿科学研究
Nature:利用CRISPR–Cas9成功校正人胚胎中的致病性突变
上周，关于一个科学家小组首次在美国对活的人胚胎进行基因编辑的消息传开了。不过，这一成就的细节在当时是粗略的。如今，他们在线发表了他们的结果，揭示出他们成功地校正导致心脏病的MYBPC3基因突变。相关研究结果于2017年8月2日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos”。
Cell子刊：重磅！利用CRISPR/Cas9成功清除一条完整的染色体
在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德雷德大学的研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术成功地清除了一条完整的小鼠染色体。在XY小鼠胚胎干细胞中，他们在体外在Y染色体的着丝粒或长臂上产生许多双链断裂，从而导致Y染色体片段化，并且在这种小鼠胚胎干细胞中消失。当在体内在小鼠胚胎中采用这种着丝粒靶向方法时，这也会导致Y染色体丢失。相关研究结果发表在2017年8月的Molecular Therapy期刊上，论文标题为“Targeted Deletion of an Entire Chromosome Using CRISPR/Cas9”。
Cell:首次构建出人癌基因依赖图谱，有助鉴定出潜在新的治疗靶标
在一项新的研究中，来自美国哈佛大学-麻省理工学院布罗德研究所（以下称布罗德研究所）和达纳-法伯癌症研究所的研究人员构建出肿瘤细胞存活所依赖的基因的综合图谱。相关研究结果发表在2017年7月27日的Cell期刊上，论文标题为“Defining a Cancer Dependency Map”。这项重要的研究阐明了人癌细胞如何依赖于特定的基因。鉴定出的这些基因可能是发现新的靶向疗法的药物开发靶标。
