主要观点总结
吉利德公司申报的5.1类新药来那帕韦片和来那帕韦注射液（商品名：萨兰卡）已获得国家药监局批准上市，用于治疗多重耐药1型人类免疫缺陷病毒（HIV-1）感染的成人患者。该药物已分别在欧盟和美国获批。来那帕韦为HIV-1衣壳抑制剂，属全球首创，旨在通过阻止病毒复制以治疗HIV感染并降低艾滋病病毒感染风险。药物提供两种剂型，片剂用于治疗起始时口服，注射剂每半年皮下注射一次。该药物在临床试验中展现出极高预防效果，但在中国的推广普及仍存在挑战。
关键观点总结
关键观点1: 新药获批及治疗领域
吉利德公司研发的来那帕韦片及注射液获得国械注册证，用于多重耐药HIV-1感染的成人患者治疗，旨在解决当前治疗方案无法实现病毒学抑制的问题。
关键观点2: 药物特点与创新之处
来那帕韦属于全球首创的HIV-1衣壳抑制剂，通过暴露前预防理念治疗HIV感染，降低感染风险。提供两种剂型，片剂口服，注射剂每半年一次。临床研究证明其有效性并提高了患者用药依从性。
关键观点3: 临床试验结果
来那帕韦在女性艾滋病暴露前预防第三期临床试验中实现100%有效，跨性别人群的研究也验证了其有效性。相较于其他预防药物，来那帕韦的有效性更高。
关键观点4: 药物推广的挑战
虽然来那帕韦的临床效果突出，但在中国的推广普及仍面临挑战。公众对艾滋病病毒暴露前预防的认知度不高，高危人群使用艾滋病预防药的依从性有待提高。
关键观点5: 未来趋势与期望
开发长效的艾滋病暴露前预防疗法成为趋势，来那帕韦的长效性为其在这一领域的应用提供了潜力。专家表示，该药物可能成为最具影响力的干预措施之一，使美国更接近结束艾滋病病毒流行。
正文
1月2日，国家药监局（NMPA）官网显示，吉利德申报的5.1类新药来那帕韦片和来那帕韦注射液（商品名：萨兰卡）上市申请已获得批准，用于与其他抗反转录病毒药物联合使用，治疗当前方案无法达到病毒学抑制的多重耐药1型人类免疫缺陷病毒（HIV-1）感染的成人患者。在国内获批之前，来那帕韦已分别在欧盟和美国获批，与其他抗反转录病毒药物联合，用于治疗既往接受过多种治疗方案的多重耐药的1型人类免疫缺陷病毒成人感染者。来那帕韦为HIV-1衣壳抑制剂，属于全球同类首创。其创新之处基于暴露前预防理念，通过阻止病毒复制以治疗HIV感染，同时降低艾滋病病毒感染风险。来那帕韦提供两种剂型——300mg片剂和463.5mg/1.5mL注射剂两种。片剂被批准用于治疗起始时口服，取决于起始治疗选项，可在首剂长效来那帕韦注射之前或之时服用；注射剂则为每半年皮下注射一次。艾滋病治疗的最大难点在于病毒的高变异性和潜伏性。人类免疫缺陷病毒变异速度快，容易产生耐药性，同时能够将其基因组整合到宿主细胞DNA中形成潜伏感染，使得现有药物难以彻底清除病毒，治疗停止后易复发。来那卡帕韦每年仅需注射两次，大大提高了患者的用药依从性。除了阻止病毒复制以治疗艾滋病感染，来那帕韦的预防性或有望让艾滋病流行接近终结。2024年，吉利德连发两篇三期临床报告来证明那帕韦在艾滋病暴露前预防（PrEP）的有效性。2024年6月20日，吉利德公告，来那帕韦在女性艾滋病暴露前预防第三期临床试验中实现100%有效。2134名女性使用该药物后，无一感染艾滋病。这是全球首次艾滋病预防药物在第三期临床中实现100%有效。研究结果显示，来那帕韦组的艾滋病感染率为0，2134名参与者无一感染；口服艾滋病预防药物Truvada组艾滋病感染率为1.69%，1068名参与者中有16名被感染者；口服艾滋病预防药物Descovy组艾滋病感染率为2.02%，2136参与者中有39名感染。2024年9月12日，吉利德公告，来那帕韦针对艾滋病的预防再次得到有效验证。这次是在跨性别人群上验证。研究结果显示，来那帕韦组2180参与者中最终出现2名不幸感染艾滋病的患者。即每100人年的随访中发病率为0.1。恩曲他滨/富马酸替诺福韦二吡呋酯g组1087参与者中最终出现了9名不幸感染艾滋病的患者。即每100人年的随访中发病率为0.93。来那帕韦组中99.9%的参与者没有感染艾滋病。相较于背景艾滋病发病率，来那帕韦组的感染风险下降了96%。相较于恩曲他滨/富马酸替诺福韦二吡呋酯组，来那帕韦组的有效性高89%。艾滋病暴露前预防能有效减少艾滋病在高危人群间的传播。但公众对艾滋病病毒暴露前预防并不了解。特别是在中国，艾滋病暴露前预防尚未正式实施和推广。此外，受污名化、自我意识等因素影响，高危人群与潜在高危人群使用艾滋病预防药的依从性也并不算高，还有很大的提升空间。因此，开发长效的艾滋病暴露前预防疗法成为如今的趋势。埃默里大学医学教授Colleen Kelley曾表示，口服艾滋病预防和治疗药物的依从性对某些人来说可能是有障碍的，因此每年两次注射的来那帕韦用于暴露前预防，有可能成为最具影响力的干预措施之一，并让美国更接近结束艾滋病病毒流行。
