药物临床试验相关问题

答复建议： 有效性终点是选择用于评估药物效应的反应变量，包括主要终点、次要终点、探索性终点。主要终点应能够提供与研究主要目的相关的具有临床相关性和有说服力的证据（可参考ICH E9 临床试验的统计学原则和E9（R1）临床试验中的估计目标与敏感性分析），终点应对目标人群有意义，且充分考虑患者需求。需要考虑终点指标与临床结局的相关性，应能用于评估或预测患者重要临床结局；考虑选择可直接衡量患者的生存、功能或症状的主要疗效终点，如能否延长生存期、治愈/改善疾病、延缓疾病进展、改善功能或生活质量、缓解症状、预防疾病；如选择替代终点，应说明替代终点和临床结局的关系以及预测临床获益的能力和依据，替代终点应能预测临床结局。

答复建议： 根据《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）相关问题的解读文件，由于细胞治疗产品的特殊性，传统的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究分期设计不能完全适用于细胞治疗产品开展临床研究。申请人可根据拟申请产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，一般按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段两部分。早期临床试验阶段的研究内容原则上应包括初步的安全性评价、药代动力学研究、初步的药效学研究和剂量探索研究。建议在早期临床试验阶段尽可能获得较为充分的研究证据以支持后续确证性临床试验，必要时鼓励与药品审评机构沟通交流，以确保确证性临床试验方案设计的合理性，有利于研究结果的研判和拟申报产品的注册上市。