在2025年，药物研发领域将继续快速发展，在新技术和临床需求的推动下，多个潜在新药和治疗方法值得关注。
公司：阿斯利康/第一三共
适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）、三阴性乳腺癌
Datopotamab deruxtecan是一款由人源化、靶向TROP2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）组成的ADC药物。
2024年12月，Dato-DXd在日本获得全球首次批准，用于治疗接受过化疗后的激素受体阳性、HER2阴性不可切除或复发性乳腺癌成人患者；
美国FDA随后在2025年1月批准该疗法上市，用于治疗相同患者群体。
Dato-DXd在2024年12月获得FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和铂类化疗后疾病仍出现进展的局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
今年2月，FDA授予Dato-DXd优先审评资格用于治疗同一患者群体，III期临床试验（TROPION-Lung01）结果预计2025年公布，FDA预计将在2025年第三季度完成审评。
该药可能成为首个获批治疗非小细胞肺癌的TROP2 ADC药物。
公司：CRISPR Therapeutics
适应症：B细胞淋巴瘤、自身免疫性疾病（如狼疮）
CTX112结合CRISPR编辑与双靶点CAR设计，增强了T细胞活性。早期临床数据显示，在12例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中，客观缓解率（ORR）达67%，完全缓解率（CR）42%，且未出现严重细胞因子风暴（CRS）。
2024年该药适应症扩展至自身免疫病领域，首例系统性红斑狼疮（SLE）患者给药完成，初步评价安全性良好。预计2025年可能公布针对自身免疫病的突破性临床数据。
若数据积极，CTX112可能成为首个获批用于自身免疫病的CRISPR-CAR-T疗法，
颠覆传统免疫抑制剂治疗模式。
公司：BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）
适应症：帕金森病
Bemdaneprocel由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。
I期临床数据表明该研究达到了主要目标，在低剂量和高剂量组的所有12名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件。II期试验数据预计2025年公布，
若数据积极，可能成为首个修复帕金森患者脑细胞的疗法。
公司：卫材/渤健
适应症：阿尔茨海默病
LEQEMBI具有双重作用机制，通过持续清除原纤维和快速清除斑块来对抗阿尔茨海默病。2023年7月获批每两周给药一次，静脉注射剂型。3期Clarity AD研究表明与每两周一次的静脉注射相比，皮下注射lecanemab治疗6个月后脑部淀粉样斑块清除率提高了14%，此外，药代动力学数据显示，通过曲线下面积进行评估，每周一次的皮下注射制剂比每两周一次的静脉注射制剂暴露率高11%。
2025年1月， FDA接受了LEQEMBI皮下自动注射器用于每周维持给药的生物制品许可申请(BLA)，
如果获得FDA批准，将是首个可以在家中使用皮下自动注射器进行治疗的阿尔茨海默氏病治疗方法
，减少了对医院或输液点就诊进行维持治疗的需求，并提高了医护人员和患者给药的便利性和可及性。此外，该药还计划拓展到早期阿尔茨海默病。
公司：诺和诺德
适应症：肥胖症、2型糖尿病
CagriSema是诺和诺德最新研发的减肥药物，研究数据表明在68周的临床试验中，受试者平均减重可达22.7%。其中
，40.4%的患者甚至体重减轻超过25%。然而，尽管这些数据看似喜人，却未能满足市场及投资者的预期，导致诺和诺德股价大幅下跌。
临床试验中，则出现了一系列副作用，包括恶心与便秘等
，这些问题直接影响了患者的治疗体验和对药物的依从性，进而致使股东们对CagriSema的未来产生质疑。
针对CagriSema的当前困境，诺和诺德迅速采取措施，启动了新的临床研究项目REDEFINE11。
公司希望通过更长的测试时间以及剂量微调来探寻药物的更大减肥效果。
未来几个月，CagriSema的REDEFINE系列研究结果将是关键，
如果结果令人满意，将有助于恢复公司在减肥药市场的地位。
公司：Moderna
适应症：流感+新冠联合疫苗
