聚焦中国创造：崛起的免疫&基因治疗药物

兹定于 7月6-7日 在 北京朝阳悠唐皇冠假日酒店 第二届中国国际免疫&基因治疗论坛特设 免疫&基因治疗前沿 分会场，将目光聚焦在“中国创造”的免疫和基因治疗的新技术与新发现，为大家带来一场技术与应用的盛宴！

作为现代医药技术第三次革命性突破的代表，以 反义核酸、小干扰RNA为代表 的核酸药物在医药产业掀起一股新的浪潮，成为以基因表达调控为导向的第三代医药产业革命中不可或缺的中坚力量。

核酸干扰（RNA interference, RNAi）治疗技术的发展在过去十年中突飞猛进。美国生物技术公司Alnylam即将上市全球首款RNAi药物。RNAi可以特异性地抑制癌细胞内致癌基因表达，而不影响正常细胞的基因表达。 2017年我国首例核酸干扰创新药进入临床研究，2016年至今先后拿到美国临床批件用于组织纤维化疾病、肿瘤等多个适应症治疗研究及孤儿药认定，直接进入临床IIa期研究 。研发负责人美国圣诺、苏州圣诺和广州纳泰的创始人，董事长和首席科学家 陆阳博士 将在IGC China大会现场 分享其所领导的团队在国产RNAi创新药物开发中的实战经验与最新成果。

陆阳

苏州圣诺生物医药董事长

迄今为止，国际已有4个反义核酸类药物批准上市。反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，具有抑制效率高，特异性好等特点，可用于多种类型的肿瘤、病毒感染性疾病、代谢性疾病及血管性疾病的治疗。 2018年我国首个反义核酸药物获准进入临床研究，以IGF1R基因为靶的反义核酸药物，标志着我国反义核酸药物研发关键技术瓶颈的突破 。其研发负责人来自军事医学研究院的 王升启 教授 将亲临IGC China现场， 分享国产反义核酸药物开发关键技术的突破与革新。

王升启

军事医学科学院放射与辐射医学研究所辐射生物技术研究室主任

2017年年底FDA批准上市了全球首款基因治疗药品，来自Spark公司的Luxturna，治疗罕见的单基因遗传性眼病；以CRISPR/Cas9为代表的第三代基因编辑技术的基础与应用研究得到了空前的发展，通过改造基因完善基因疗法，无疑将在医学应用中大显身手。

随着Luxturna的上市以及CRISPR/Cas9基因编辑技术的兴起，标志着基因治疗开启了全新的篇章，目前全球已有超过2000多个基因治疗的临床试验在进行。 由基因编辑CRISPR大牛、美国科学院院士张锋和女神Jennifer Doudna创立于2013年的美国上市公司Editas Medicine是一家全球领先的基因疗法公司， 管线有利用CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病，还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等 。来自Editas Medicine公司的临床前科学副总裁 Haiyan Jiang 博士将亲临大会现场带来 其全球领先的基于CRISPR基因编辑技术的基因治疗产品研发最新进展。

Haiyan Jiang

Editas Medicine副总裁

我国一直重视发展基因编辑技术，在CRISPR/CAS9技术方面的研究也属于国际领先地位。 中国学者利用基因编辑技术首次获得遗传增强的“超级”干细胞，不仅创造了一种优质安全的人类间充质干细胞，更重要的是为针对不同组织类型及疾病特性设计不同遗传增强方案奠定了基础 。其研究团队来自中科院动物研究所的 曲静 教授 将在大会中 分享间充质干细胞衰老和骨关节炎中的新靶点发现及其基因治疗研究的最新进展。

曲静

中国科学院动物研究所教授

癌症疫苗是近年来兴起的一种全新的免疫疗法。2018年斯坦福大学研制出了一款新型癌症疫苗，在小鼠身上测试的治愈率高达97%，预计将在本年度开展低度淋巴癌人体试验

肿瘤疫苗通过将肿瘤抗原注入人体内，激活人体的免疫系统来清除肿瘤，因此 肿瘤抗原的选择是疫苗设计的关键之一，同时对疫苗类型的选择也是必须要考虑的问题 。江苏健安生物科技有限公司开发的独特的“快速疫苗（Mix-n-Shot)”技术平台解决了癌症个体化免疫治疗中的研发，筛选以及生产过程中的困难，IGC组委会邀请了其创始人兼总经理 王建新博士 分享其 最新的开发经验与成果展示。

王建新

江苏健安生物科技有限公司总经理

来自中国医学科学院基础医学研究所副所长、免疫学系常务副主任、湖北盛齐安生物科技有限公司肿瘤囊泡生物免疫治疗技术发明人 黄波教授 ， 已先后成功拿到中美专利，为未来“中国创造”癌症防治技术进入欧美发达国家市场奠定了基础， 同时也已用于临床 。黄教授将在IGC China大会上就其 自主研发的肿瘤囊泡物免疫治疗技术与疫苗研发的最新进展进行精彩分享。

黄波

中国医学科学院基础医学研究所副所长、免疫学系常务副主任

抗体药物能阻断肿瘤细胞对人体免疫Ｔ细胞的“迷惑”，激发自体免疫功能抗击肿瘤，但由于分子量较大，抗体不能进入一些病变的血管，有时无法到达患处。因此寻找有效的多肽和和小分子也是另种有效的解决方法。 中科院苏州纳米所 朱毅敏 团队将目光投向了多肽，首次利用细菌表面展示技术筛选获得了针对PD-L1分子的抑制性多肽，验证其具有阻断 PD-1/PD-L1信号通路， 降低肿瘤细胞生长的作用，为肿瘤的免疫治疗提供了新工具 。 朱教授 也将在IGC China大会上分享其研究的最新成果。

朱毅敏

中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所研究员，博士生导师