里程碑！10：0！诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持

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生物探索

编者按

今天，一条关于CAR-T的消息刷屏了朋友圈。作为革命性癌症免疫疗法的关键成员，这一细胞疗法迎来了一个里程碑。FDA肿瘤药物咨询委员会以10：0的投票结果一致推荐批准诺华的CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病。

7月13日，据诺华官网消息，今日美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）以10：0的投票结果一致推荐批准其CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）。这是癌症免疫治疗领域的又一里程碑。CTL019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。

在美国，ALL是最常见的儿童癌症，15岁以下儿童癌症患者中，ALL占的比例约达25%。然而，目前来说，复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，他们的5年无病生存率低于10%-30%。

ODAC的推荐是基于对CTL019 r/r B-cell ALL项目的评估，其中包括了诺华领导的ELIANA项目（NCT02435849）——首个儿童全球CAR-T细胞治疗注册试验，参与研究的25个中心分布在美国、加拿大、欧盟、澳大利亚和日本。同时，一项在儿童和年轻成人复发或难治性 B细胞ALL患者中调查CTL019安全性和有效性的美国多中心临床试验也支持了这一推荐结果。同时，该试验也支持了FDA在今年3月接受了CTL019的生物制剂许可申请（Biologics License Application，BLA）。

1与CAR-T大牛Carl June的合作

CTL019 最早由宾夕法尼亚大学开发。2012年，诺华和宾夕法尼亚大学达成了全球合作，进一步研究、开发和商业化CAR-T细胞治疗。这其中包括了CTL019。

Carl June教授

宾夕法尼亚大学团队的领导者、CAR-T领域的知名大牛Carl June教授表示：“FDA专家小组的建议和继续支持这种创新疗法的举措是振奋人心的，或将帮助患者对抗复发/难治性B细胞ALL。我们期待继续与诺华公司合作，帮助对这种疾病的治疗产生持久的影响。”

宾夕法尼亚大学医学院的Stephan Grupp教授说：“我们从复发/难治性B细胞ALL儿童和年轻成人患者中了解到，他们迫切需要创新药物来提供治疗这种侵袭性疾病的新方法。今天对CTL019的投票是积极的一步。”

2CAR-T疗法是什么？

CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，因为它是使用患者自己的细胞订制的疗法。简单来说，这类疗法是从患者体内分离出T细胞，在体外对T细胞进行改造，为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。

CAR-T细胞的制备和生产一直是备受关注的问题。据官网介绍，诺华的方法是利用低温贮藏（cryopreservation）保证生产和治疗的可行性。诺华位于新泽西的设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。诺华认为，在细胞治疗的生产中，经验非常重要。公司此前的经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。公司也将在生产方面进一步做出投资。

3让CAR-T疗法离患者又近一步

CTL019此前获得了FDA的突破性疗法认定以及优先评审资格。尽管没有义务遵循这一投票推荐结果，但FDA在审查BLA时将考虑这一投票结果。据悉，诺华计划在今年晚些时候在美国和欧盟对CTL019进行额外申报，其中包括向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提出治疗成人r / r弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）的申请。值得一提的是，今年4月，CTL019获得FDA 颁发的治疗DLBCL的突破性疗法认定。

诺华肿瘤学CEO Bruno Strigini说：“这一投票结果使我们朝向患者提供第一个获商业化批准的CAR-T细胞疗法又迈进了一步。我们非常自豪能够在癌症治疗领域开拓新疆界。我们期待与FDA合作完成他们的审查。”

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参考资料：1)Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell ALL

2)诺华 CAR-T CTL019 再获突破性疗法认定

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