本周药讯：20170521-20170527

EVENITY™(Romosozumab)治疗骨质酥松症的3期临床研究达到终点

5月21日，美国，Amgen 和UCB公司今日共同公布EVENITY™(Romosozumab)的一项治疗绝经后妇女骨质疏松症的临床3期比较性研究获得主要终点。数据显示，相较于安慰剂组和对照组，EVENITY™ (Romosozumab)能够大大降低患者骨折的风险。

Evenity是一种在研的参与骨骼形成的单克隆抗体，目前还未获得任何机构的批准用于骨质疏松症的治疗。其主要作用机制是抑制硬化蛋白的活性，从而促进骨骼形成减少骨吸收，目前的三期临床研究发现其可以减低患者骨折的风险。

小编点评：排除其它遗传因素，随着年龄的增加，患骨质疏松症的风险也在增加，EVENITY™ (Romosozumab)可以有效降低骨折风险，为老年患者的健康生活带来可能。

BioLineRx将开展一项BL-8040联合atezolizumab治疗急性白血病的1期临床研究

5月22日，美国，BioLineRx公司今日宣布即将在今年下半年开展一项有关BL-8040联合罗氏的PDL1单抗atezolizumab (Tecentriq®)对已达到初始治疗疗效的急性髓细胞样白血病患者进行维持治疗的1期临床试验。目前有关该项试验的申请已经获得监管委员会的批准。

BioLineRx公司的核心产品BL-8040，是一种CXCR4拮抗剂，已有的2期临床数据显示，其具有免疫激活作用，也与诱导肿瘤细胞死亡直接相关，对于髓细胞样白血病和部分实体瘤有治疗作用。

急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌，是成人急性白血病最常见的类型。根据美国癌症协会的数据，在美国，2016年新增20000例AML患者，AML患者的中位年龄为67岁。AML患者的一线治疗主要是化疗药物相组合的诱导治疗，其中位生存期小于两年，60岁以上患者或某些基因或染色体畸变患者的生存期则更短。由于疾病复杂且难以治愈，AML的5年总生存率低于40%。

Genentech的 Actemra (Tocilizumab)已获得FDA批准用于巨细胞动脉炎的治疗

5月22日，Genentech公司今日宣布该公司的Actemra®(tocilizumab)已经获得FDA的批准用于巨细胞动脉炎的治疗。

巨细胞动脉炎也被称作颞动脉炎（TA），在美国有超过20万的患者，且女性的发病率高于男性，限制于临床症状和体征，此种疾病往往很难被诊断，且常发生误诊。GCA可引起严重的头痛、关节疼痛、视觉症状，如果不及时治疗，可导致失明、主动脉瘤或中风。目前的治疗策略仅限于运用大剂量类固醇进行急救治疗，以保护患者的视力，防止疾病的进一步发展。

Actemra是第一个获批的人IL-6受体拮抗剂，可用于治疗成年患者的中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）。新的临床数据显示，对于巨细胞动脉炎也有较好的治疗作用。

小编点评：Actemra (Tocilizumab)的获批意味着巨细胞动脉炎患者拥有了第一个由FDA批准的用于此病治疗的药物，使得这一令人衰弱的疾病第一次得到有效控制。

欧洲药品管理局已经受理有关FKB327的营销授权申请

5月22日，日本，FUJIFIL MKYOWA KIRIN BIOLOGICS公司近日宣布在5月18日欧洲药品管理局已经受理了该公司有关FKB327的营销授权申请。

早在2014年12月，公司开展了一项比较FKB327和Humira®治疗中重度类风湿性关节炎有效性安全性的3期临床试验，在该项试验中FKB327达到主要终点且与对照药在不良反应上无显著差异。基于这个结果，公司向欧洲药品管理局递交了相关申请。

Ablynx的新型纳米抗体药物即将进入有关治疗骨关节炎的临床研究阶段

5月22日，比利时，Ablynx公司今日宣布已经完成了治疗骨关节炎的新型纳米抗体药物（ALX-1141）的临床前研究工作。同时公司与Merck达成合作，将该药物以1500万美元转让给Merck公司，Merck公司能负责药物后续的临床研究。ALX-1141是由Ablynx公司和Merck公司共同研究开发的新型纳米抗体药物，能够靶向骨关节炎中两个重要靶点。

kevzara®（sarilumab）获得FDA批准用于活动性风湿性关节炎治疗

5月22日，美国，Sanofi 和 Regeneron Pharmaceuticals公司宣布FDA已经批准kevzara®（sarilumab）用于成人中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）的治疗。kevzara®（sarilumab）是一种人源单克隆抗体能够有效靶向IL-6受体，抑制IL-6受体介导的信号通路。体内过多的IL-6炎症因子，能够促RA相关炎症，前期的临床数据证实kevzara®（sarilumab）能有效控制这一信号转导。

Benralizumab治疗哮喘的3期临床试验达到主要终点

5月22日，英国，阿斯利康宣布有关benralizumab维持哮喘控制的3期临床试验结果已经发表在最新一期的新英格兰杂志上，相关结果同时在美国胸科学会的学术会议上展示。该项临床3期研究试验获得了主要终点，相交于对照组benralizumab治疗对于哮喘有着更有效的控制效果，与药品相关的常见不良反应有鼻咽炎和支气管炎等。

哮喘影响全世界3亿1500万人，高达10%的哮喘患者有严重哮喘，严重不受控制的哮喘具有潜在致命危险，患者的肺功能和生活质量都受到影响。不受控制的哮喘依赖于激素治疗，全身性类固醇长期的使用可能导致严重且不可逆转的不利影响，如体重增加，糖尿病，骨质疏松症，青光眼，焦虑，抑郁，心血管疾病和免疫抑制。这些问题给患者的身体和精神带来压力，也给社会带来沉重经济负担。

Benralizumab是一种抗酸性粒细胞单克隆抗体，通过抗体介导的细胞毒性可以耗尽这些细胞。

前期的临床数据显示，这一耗竭作用可以在24h内迅速完成。新的3期临床显示，Benralizumab可以改善那些不可控哮喘患者的肺功能，减少相关哮喘综合症。研究发现，在过半的哮喘患者体内，酸性粒细胞作为一种生物效应细胞，参与介导相关炎症和呼吸道高反应，导致频繁的哮喘发作、肺功能损伤等。

FDA批准增加Merck公司KEYTRUDA（pembrolizumab）抗体药物新的适应症

5月23日，美国，Merck公司今日宣布FDA已经批准了该公司PD-1抗体药物KEYTRUDA（pembrolizumab）一项新的适应症。目前KEYTRUDA（pembrolizumab）已经可以用于存在微卫星不稳定性高或存在错配修复缺陷的不可切除或转移性实体瘤的成年和儿童患者的二线治疗用药，也可以用于结直肠癌的二线用药。

FDA已经受理Merck有关KEYTRUDA治疗胃癌的补充生物许可申请

5月23日，美国，Merck公司今日宣布FDA已经受理该公司抗体药物KEYTRUDA®(pembrolizumab)的补充生物许可申请，目前FDA已经批准有限审批并于截止日期9月22日前回复。本次补充申请旨在增加药物适应症，用于胃癌或胃食管连接处腺癌的三线用药治疗。

胃癌是一种由胃最内层的粘膜（黏膜）细胞发育而来的，病程发展缓慢的癌症，大多数胃癌是腺癌。胃癌的危险因素包括性别、年龄、种族、地理和幽门螺杆菌感染。在世界范围内，胃癌是第五种最常见的癌症，也是癌症死亡率排名第三的癌症。每年约有952000例新诊断的胃癌病例，导致全球约有723000人死亡。根据模型预估，2017年在美国就有超过10000人将死于胃癌。

小编点评：据统计，美国的胃癌患者有近10万人之多，除了化疗这一标准疗法，目前有关新疗法的工作进展寥寥。期待FDA能够快速审批早日将KEYTRUDA这一新选择带给那些化疗后有进展迫切需要新药物的胃癌患者。

FDA已经收到有关Opdio(nivolumab)治疗肝细胞癌的补充申请

5月24日，美国，Bristol-Myers Squibb公司今日宣布已经向FDA递交了一项有关Opdio(nivolumab)的补充生物许可申请，旨在拓宽该药的适应症，用于索拉非尼治疗后的肝癌治疗。FDA已经批准优先审批并于截止日9月24日前给予答复。

肝细胞癌（HCC）是肝癌最常见的类型，也是世界上目前第二大癌症死亡原因。据不完全统计，全球每年会新增70万肝癌患者，其中美国每年会新增4万患者，而这其中大多数是因为HBV或HCV感染导致。正因此，肝炎病毒感染是肝癌最大的致病因素。目前，肝细胞癌的治疗方案有限，临床预后较差，一年生存率仅为44%。对于那些索拉非尼治疗不耐受或有进展的患者，Opdio(nivolumab)是一个可行的选择。

Sun宣布FDA已经受理了有关tildrakizumab的生物许可申请

5月24日，美国，Sun制药公司近日宣布FDA紧随欧洲药品管理局已经立案受理有关tildrakizumab的生物许可申请。tildrakizumab是IL-29p 19抑制剂，用以研发治疗中重度斑块性银屑病。

银屑病是一种慢性免疫性疾病，影响着全球约1亿2500万的人口。这是一种非传染性的慢性疾病，斑块银屑病是其最常见的形式，主要表现为皮肤片状白色鳞屑覆盖增加，偶尔发生痒痛和裂缝。限制于现有的治疗策略，许多患者仍旧与这种慢性疾病做着艰苦而持续性的斗争。

Tildrakizumab是靶向IL-29p 19，阻断IL-23释放的人源化单克隆抗体。基于这一作用机理，tildrakizumab能够参与控制致病相关的炎症过程，其最新3期临床研究已给予这一作用更好的证明。

Regeneron公司evinacumab抗体药物治疗高血脂症的2期临床研究在新英格兰杂志发表

5月24日，美国，Regeneron公司今日公布了其血管生成素样蛋白（ANGPYL3）抗体药物evinacumab的一系列临床研究数据，相关研究结论同步发表在新英格兰杂志上。研究结果显示，ANGPYL3基因的突变或失活能够显著降低冠状动脉疾病（CAD）的风险，同时能够降低甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇等关键血脂的水平。动物模型和人体临床研究的数据显示，evinacumab能够阻断ANGPYL3蛋白活性并表现出相似的降脂作用。

患有家族性高胆固醇血症的患者往往存在相关基因的突变，这直接导致体内低密度脂蛋白水平升高，使患者早期就遭受动脉粥样硬化疾病的痛苦，部分患者在青少年时期心脏疾病风险大大增加。相同的是，现有的治疗手段对于此类患者没有良好的疗效。

已有的研究认为，ANGPYL3蛋白在调节血脂和心血管疾病的发展方面至关重要。evinacumab被FDA指定为治疗家族性高胆固醇血症的突破性药物，能够特异性靶向ANGPYL3蛋白并行使相关功能。公司表示，将继续开展该适应症的3期临床试验，并寻求拓展其它血脂异常适应症的临床研究。

小编点评：肿瘤对健康的威胁一直存在，未来“三高”症等代谢性疾病的威胁同样不容忽视，所以此类药物的研发刻不容缓，且市场前景良好。

Harpoon公司完成新一轮4500万美元的B轮融资

5月25日，美国，Harpoon公司（从事T细胞生物疗法的生物技术公司）今日宣布其已完成B轮4500万美元的融资。新的资金能够保证公司异性T细胞活化构造肿瘤免疫平台相关工作的有序推进，其中包括目前在进行的两个临床试验以及产品线的扩大等方面。

欢迎加入小编团队成为小编一员

请加小编微信号：wuwenjun7237

如有技术解读、行业洞见愿意分享

欢迎投稿到小编邮箱：[email protected]

版权为生物制药小编所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容须获得授权且在醒目位置处注明“转自：生物制药小编”。