今天（
8月3日
），Nature杂志发布了人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果，来自中美韩三国的科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心肌病的基因突变进行了安全修复。这无疑是一个好消息！
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。到目前为止，已经有三代基因编辑技术：锌指核酸内切酶（ZFN）、类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）和CRISPR/Cas9。
而之前说过的“诺奖级”成果—在2016年5月2日，河北科技大学副教授韩春雨课题组在国际顶级期刊《自然-生物技术》上发表了NgAgo基因编辑技术的论文，描述NgAgo（格氏嗜盐碱杆菌的核酸内切酶）编辑基因有效，而且与Cas9-sgRNA在切割哺乳动物基因组DYRK1A位点的效率上可以媲美。经过一系列事件的发酵，于2017年8月3日，《自然-生物技术》发布声明：撤回韩春雨团队于2016年5月2日发表在该期刊的论文。而韩春雨团队表示：会继续调查该研究缺乏可重复性的原因，以提供一个优化的实验方案。
那么，基因编辑如此火热，如何实现人们对它的期望？
5月30号Nature Methods上的一篇“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo”掀起轩然大波。该文章的整个实验只涉及了三只小鼠，两个处理的小鼠和一个未处理的对照小鼠，整个实验只基于一个sgRNA数据，只显示一个SNV的数据，这些数量都是严重不足的，动物数量和分组上的问题也连带导致后期数据等诸多不合理之处。
但这不能否认在CRISPR基因编辑技术中脱靶确实是一个问题。这项技术的发明者之一，张峰教授日前在《自然》子刊Nature Medicine上发表了题为“Implications of human genetic variation in CRISPR-based therapeutic genome editing”的新成果。研究称，我们DNA中的天然差异可能会通过阻碍Cas9酶作用于正确的基因目标，从而削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。
但也有研究证据表明，基因编辑技术应用于某些疾病有可能达到治疗的效果。
基因编辑技术在疾病上的应用最有可能的便是单基因遗传病。例如，镰刀型贫血症、白化病、苯丙酮尿症、半乳糖血症、粘多糖病等。目前已发现的单基因遗传病有6000多种，每年还在以10-50种的速度递增。首段讲到的“利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心肌病的基因突变进行了安全修复”便是基因编辑在单基因遗传病中应用的实例。
基因编辑技术同样在癌症中的吸引力也不小。
2015年Juno公司与基因编辑技术开拓者Editas公司签订了一项为期三年的合作协议。Juno将借助Editas公司开发的CRISPR/Cas9技术辅助公司现在开发的CAR-T疗法和TCR疗法治疗更多类型的肿瘤类型。
2016年6月21日，美国NIH的重组DNA顾问委员会批准了一项提议，它将利用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。在这项研究中，研究人员旨在评估CRISPR技术的安全性。他们将从18名患有黑色素瘤、多发性骨髓瘤和肉瘤的患者中取出T细胞，并对其进行3种修饰，然后再回输到患者体内，其中之一是改造细胞。
但是目前基因编辑技术还没有被批准用于临床疾病的治疗，其临床转化任重而道远。
