辉瑞白血病药物Besponsa遭到英国NICE否决

文章来源： 新浪医药新闻    作者：范东东

6月14日，英国国家健康与护理研究所（NICE）公布了相关指南草案，草案拒绝将辉瑞公司Besponsa药物纳入国家医疗保障系统服务于英格兰和威尔士地区的白血病患者。

NICE评估了该药物用于复发性或难治CD22阳性B细胞的前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗效果。

Besponsa是一种抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD22的单克隆抗体inotuzumab与细胞毒制剂卡奇霉素（calicheamicin）偶联而成。CD22是在癌细胞上发现的一种细胞表面抗原，存在于几乎所有的B-ALL患者中。

Besponsa靶向结合恶性B细胞表面的CD22抗原后，内化进入细胞内，释放出细胞毒制剂卡奇霉素，摧毁癌细胞。

该药物的INO-VATE 1022研究是一项开放标签、随机研究，该研究在326例复发或难治B细胞前体急性淋巴细胞白血病(B-cell ALL)成人患者中开展，研究结果显示，治疗后患者完全缓解率增加了一倍以上。

然而，本次发布的准则草案中指出，有临床试验的证据显示，与目前的治疗方法相比，Besponsa并没有明显的生存收益。但是接受药物治疗后的患者在之后进行干细胞移植的可能性会增加，而且比起目前的标准治疗相比，更容易进入缓解期。

由于“高度不确定”的收益，该药物的增量成本效益比（ICER）超过每质量效益收益年100,000英镑，这样的数值显然超出了国家医疗保障考虑的费用范围。

ALL是一种预后不良激进型且尚无有效治疗方法的白血病。目前的标准治疗是进行密集、长期的化疗。目前一线治疗后复发的患者五年存活率仅为10%。

据估计，如果该药物获得批准，第一年将有117名患者获得该药物的常规治疗。

辉瑞英国肿瘤学主任戴维·蒙哥马利在一份声明中说，“NICE在inotuzumab初始评估中承认了该药物的对该类患者的优点，这份决定草案十分令人失望，这让我们为那些迫切需要新治疗方案的患者感到担忧。我们一直致力于帮助这部分患者获得该药物的治疗机会，NICE正在对inotuzumab单抗进行技术评估，我们也将与其保持密切的合作。”