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大牛George Church领衔！开发超越自然的新一代细胞疗法，这家公司靠“世界首个”融资7500万美元

医药魔方Pro · 公众号 · · 2024-09-20 19:43

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9月19日，致力于开发下一代细胞疗法的生物制药公司GC Therapeutic(GCTx)正式推出。GCTx的 诱导多能干细胞(iPSC) 编程平台 TFome™ 由大牛George Church教授实验室的世界顶级科学家团队开发，整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习方面的最新进展，旨在克服与细胞疗法相关的开发和规模化挑战。

GCTx成立于2019年，总部位于马萨诸塞州，迄今已从生命科学投资者那里筹集了7500万美元（A轮融资6500万美元，Cormorant Asset Management领投）。

GCTx 联合创始人兼首席执行官Parastoo Khoshakhlagh博士表示，该公司创新的细胞编程方法能够通过简化的单步流程快速高效地生产完全优化的基于iPSC的细胞疗法。与传统方法相比，该方法提高了效力、效率、质量和成本效益。公司正在推进针对胃肠道、神经和免疫疾病的潜在first-in-class及best-in-class 现货型细胞疗法管线 。

具体来说，TFome全称为Transcription-Factor-ome, pronounced as tee-eff-ome，是 世界上第一个 “即插即用”（plug-and-play）的iPSC细胞编程平台。

iPSC分化为不同的细胞类型取决于各种最终汇聚到转录因子（TF）的信号通路，这些转录因子控制着细胞中活跃的基因集。细胞的命运由特定的TF协同作用决定。

GCTx建立了 世界上首个 完整的人类TF集合。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛选模式，TFome可以鉴定出优化的TF组合，将iPSCs分化为几乎任何功能细胞类型。这一单步、4天的干细胞分化过程 效率>90% ，不需要针对微环境因素进行细胞类型特异性优化。这是以前通过传统的小规模测试无法实现的。

通过基于TF的细胞命运编程，TFome被用于产生first-in-class和best-in-class现货型细胞疗法产品， 比传统细胞分化方法快100倍 。GCTx已经在体外和体内的不同细胞类型中验证了这种单步细胞命运编程方法。

“GCTx的细胞编程平台 代表了一项重大的科学进步 。这种方法利用转录因子生物学的转化潜力，以单一、无缝的步骤引导iPSC细胞命运转变为任何分化的细胞类型。新技术 有望创造出超越自然界中发现的细胞 能力的细胞，产生开创性的新型 SuperCell™药物 。”GCTx联合创始人、高级顾问George Church教授说道。