2024 年美国血液学会（ASH）年会将于当地时间 12 月 7 日至 10 日间在美国圣地亚哥举行。今日，ASH 大会官网公布了线上摘要，有不少中国新药研究入选。本文将分享入选本届 ASH 大会的部分中国新药研究信息，仅供参阅。
截图来源：ASH 大会官网
百济神州今年有 21 篇摘要被 ASH 大会接受，其中有 4 篇口头报告，涉及 BTK 抑制剂泽布替尼、BTK 降解剂 BGB-16673、BCL2 抑制剂 Sonrotoclax。其中，BGB-16673 是百济神州嵌合式降解激活化合物（CDAC）平台首个在研药物。- 泽布替尼联合来那度胺用于复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者治疗的 1 期研究最终分析；
- 1 期研究 CaDAnCe-101 结果，旨在评价 BGB-16673 用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者的初步有效效和安全性；
- 1 期研究 CaDAnCe-101 结果，旨在评估 BGB-16673 用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的初步有效效和安全性；
- 正在进行的 1/1b 期研究 BGB-11417-101 数据，旨在评估 Sonrotoclax 和泽布替尼作为 CLL 一线治疗的效果。
亚盛医药有四个品种的 11 项临床和临床前研究进展入选本届 ASH 年会。这四个药物分别为：第三代 Bcr-Abl 抑制剂奥雷巴替尼、Bcl-2 选择性抑制剂 APG-2575、FAK/ALK/ROS1 抑制剂 APG-2449、EED 抑制剂 APG-5918。- 一项开放性、单臂、多中心临床研究，旨在评估奥雷巴替尼二线治疗无 T315I 突变的慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）患者的疗效和安全性。
- 一项多中心、开放性 I/II 期临床研究，旨在评估 APG-2575 联合新型治疗方案用于复发/难治性多发性骨髓瘤或免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性患者的疗效和安全性。
科济药业泽沃基奥仑赛注射液（BCMA 靶向 CAR-T）、CT071（GPRC5D 靶向 CAR-T）、CT0590（BCMA/NKG2A 双靶点异体 CAR-T） 的三项研究入选本届大会壁报，分别为：- LUMMICAR STUDY 1 关键性 II 期研究的亚组分析结果，旨在评估泽沃基奥仑赛注射液在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效；
- CT071 在难治/复发性多发性骨髓瘤治疗中的应用，其中 CT071 是一种全人源的靶向 GPRC5D 的自体 CAR-T 细胞产品；
- CT0590 在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的首次人体研究，其中 CT0590 是一种靶向 BCMA 和 NKG2A 的三重基因敲除异体 CAR-T 细胞疗法。
传奇生物 BCMA CAR-T 西达基奥仑赛有四项研究入选本届大会。其中，3 期 CARTITUDE-4 研究最新的微小残留病（MRD）阴性率数据入选了口头报告，研究旨在评估西达基奥仑赛对比准疗法在既往接受 1-3 线治疗且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效。CARTITUDE-4 的数据支持了 FDA 和欧盟批准西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。此外，西达基奥仑赛还有三项研究入选了海报，分别为：3 期研究 CARTITUDE-4 临床试验结果，旨在评估西达基奥仑赛对比标准疗法在来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的报告结局和下一次抗骨髓瘤治疗时间上的长期获益；
采用匹配调整的间接比较法，对比更新西达基奥仑赛与 Idecabtagene Vicleucel 在既往接受过 2-4 线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效；
使用逆概率加权法（IPTW）比较西达基奥仑赛在 CARTITUDE-4 研究中与其他常规治疗方案对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的疗效。
和黄医药
Syk 抑制剂中国 Ⅲ 期研究入选
和黄医药将在本次大会公布索乐匹尼布 ESLIM-01 中国 III 期研究的一项后续、开放标签的子研究的长期安全性和疗效数据 (NCT05029635)，该研究针对的适应症为成人原发免疫性血小板减少症患者。
索乐匹尼布是一种高选择性的脾酪氨酸激酶 (Syk) 口服抑制剂，已在今年 1 月在国内提交用于免疫性血小板减少症的 NDA，并被纳入优先审评，预测有望于明年 Q1 获批。
基石药业
ROR1 ADC 公布最新结果
基石药业将在本次会议上以壁报的形式公布重磅 ADC 产品 CS5001 针对淋巴瘤的 Ia/Ib 期首次人体研究最新临床数据。
CS5001 具有独特的设计，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）前毒素载荷和连接子，在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。
2020 年 10 月，基石药业与 LigaChem Bioscience 就 CS5001 的开发和商业化达成授权协议。CS5001 最初是由韩国领先的生物科技公司 LCB 和 ABL bio 共同合成。根据协议条款，基石药业获得 CS5001 在韩国以外的全球其他地区的独家开发和商业化权利。
代谢增强型 CAR-T 入选口头报告
莱芒生物将在本次会议上公布代谢增强型 CAR-T 两项研究结果，分别为：
Meta10-19 是莱芒生物研发的一款代谢增强型 CD19 CAR-T 产品，利用 CAR-T 自分泌 IL-10 来增强 CAR-T 细胞代谢，提高抗肿瘤活性。这种 IL-10 自分泌的 CAR-T 可以保护肿瘤微环境中 CAR-T 细胞线粒体结构和功能的完整性，具有在肿瘤微环境中抵抗耗竭的强大活性。值得关注的是，之前的研究显示 Meta10-19 给药剂量仅为常规 CD19 CAR-T 给药剂量的 1%～5%，意味着可以最大程度降低产品制备周期和生产成本。
科弈药业
BCMA/CD19 双靶 CAR-T 入选口头报告
科弈药业在本次会议上公布其增强型双靶 CAR-T KQ-2003 最新临床研究，该研究入选口头报告。这是一项由研究者发起的前瞻性 I/II 期研究，旨在评估BCMA/CD19 双靶 CAR-T 疗法在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者（含髓外病灶转移患者）中的应用。
KQ-2003 是科弈药业自主研发的一种 BCMA/CD19 双靶向 CAR-T 细胞治疗产品，利用最新的平行 CAR 结构来增强细胞活性和持久性，而双 CAR 结构则减轻了单靶治疗的抗原逃避问题，重点针对 rrMM（伴髓外）及 POEMS 综合征。
加科思
公布 BET 抑制剂新数据
加科思将会在本次会议上公布口服小分子 BET 抑制剂 JAB-8263 在骨髓纤维化 (MF) 患者中的最新 I 期临床数据。
来 Insight 数据库，
一键筛选 ASH 大会数据本届 ASH 大会的常规研究摘要数据已于当地时间 11 月 5 日公布，LBA 研究数据将于 11 月 25 日公布。Insight 数据库临床试验结果已启动更新 2024 ASH 数据。该模块将提供快速筛选项，一键直达 2024 ASH 最新临床结果数据，敬请期待！免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。
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