近日，Autolus Therapeutics（以下简称“Autolus”）公司宣布，其自主研发的创新CD19靶向CAR-T疗法Aucatzyl（商品名，通用名为obecabtagene autoleucel或obe-cel）已成功获得美国FDA的上市批准，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。这也是FDA批准的第五款CD19 CAR-T疗法。
是新一代靶向CD19的CAR-T疗法
据了解，Aucatzyl作为一种自体来源、针对CD19的CAR-T细胞治疗产品，其独特设计在于拥有较快的靶点解离速率，这一特性旨在减轻工程化T细胞的过度活化状态，使其行为更接近自然状态下的T细胞，同时增强了其持续杀伤目标细胞的能力。
该疗法的获批依据主要来自于FELIX临床试验的数据支持。在该试验中，共有94名患者接受了至少一次Aucatzyl的输注治疗，其中65例患者在治疗前骨髓中原始细胞比例超过5%，并因此被纳入疗效评估。在这65名可评估疗效的患者中，有63%的患者实现了总体完全缓解（OCR），具体包括51%的完全缓解（CR）和12%的带有部分血液学恢复的完全缓解（CRi）。同时，有42%的患者在3个月内即达到完全缓解，且中位缓解持续时间（DOR）长达14.1个月。
不过，Aucatzyl的药品说明书上特别标注了FDA发布的最高级别安全警示——“黑框警告”，明确指出使用该药品可能伴随一系列严重风险，包括细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）以及T细胞恶性肿瘤。具体来说，有75%的患者在使用过程中出现了CRS（其中3%达到3级严重程度），64%的患者遭遇了神经系统毒性反应（其中12%达到或超过3级），而ICANS的发生率也达到了24%（其中7%为≥3级）。这些数据强调了在使用Aucatzyl时必须高度关注其潜在的安全性问题。
另值得一提的是，Aucatzyl的定价也是目前全球获批CAR-T细胞治疗产品中最高的，达52.5万美元。
部分CAR-T疗法前三季度销售业绩披露
截止目前，在全球范围内，已有超10款CAR-T疗法获批上市，靶点均为CD19或BCMA。日前，随着各大药企相继发布2024年Q3业绩报，部分CAR-T疗法今年前三个季度的成绩单也相应出炉。
全球范围内获批上市的CAR-T疗法
其中，吉利德两款CAR-T疗法Yescarta和Tecartus第三季度的销售业绩分别为3.87亿美元和0.98亿美元，分别环比下降7%和8%，吉利德方面表示，销售额的下降反映了美国境内和境外竞争激烈，预计这种竞争将持续到2025年，公司将与政府机构和医疗保健协会合作，继续专注于扩大Yescarta、Tecartus的总体使用率。不过，今年前三个季度，Yescarta和Tecartus共计总销售额为14.86亿美元，同比增长了6%。
同样手握两款CAR-T疗法的百时美施贵宝则迎来了更好的发展的态势，其靶向CD19的CAR-T疗法Breyanzi第三季度全球销售业绩为2.24亿美元，同比增长143%，靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma全球销售业绩为1.24亿美元，同比增长40%，两款产品在第三季度合计为百时美施贵宝贡献了3.48亿美元的业绩收入。
较早公布第三季度的强生，其与传奇生物合作开发的CAR-T疗法在2024年Q3销售额达到2.86亿美元，同比增长87.7%。加上第一季度1.57亿美元和第二季度1.86亿美元的销售业绩，今年前三季度，Carvykti的累计销售收入为6.29亿美元，同比增长84.3%。业内预计，Carvykti有望在2024年冲击10亿美元销售大关，迈入重磅炸弹药物行列。
再看看国内获批上市的CAR-T疗法方面，截止目前，国内已经有6款CAR-T疗法获批，分别是复星凯特的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛、科济药业的泽沃基奥仑赛、驯鹿生物的伊基奥仑赛和传奇生物的西达基奥仑赛，但并未有更多详细的业绩披露。
此外，在上个月的2024年国家医保药品目录调整谈判中，此前通过形式审阿基仑赛、瑞基奥仑赛、纳基奥仑赛以及泽沃基奥仑赛全部止步于形式审查，没有通过专家评审，没有进入国谈的现场谈判环节。而在此前三次医保谈判中，CAR-T药物都受制于医保谈判“50万不谈，30万不进”规则，最后都未走上谈判桌。
文 | 医谷
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