【一周君】神药新用、据说两票制还差最后一只靴子，政府机构又说了些啥呢？

糖尿病药物二甲双胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以“神药”之名。近日，发表于Nature Medicine上的一项研究又揭示了二甲双胍的另一个新疗效——改善自闭症症状。研究人员发现，二甲双胍可改善社交能力，减少成年小鼠脆性X综合征的症状行为。研究人员表示，如果临床试验也能获得成功，那么二甲双胍可能会在未来几年内成为脆性X综合症的治疗方案。

致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有NTRK1/2/3，ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。

Entrectinib是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应（相关阅读：在研抗癌新药对TRK基因突变脑瘤疗效良好）。该候选药物正在进行2期临床试验STARTRK-2。该试验是一个全球多中心、开放标签、注册相关的2期临床试验，使用精准医学的“篮子设计”（basket design），入组时会对肿瘤患者样本进行基因突变筛选，根据肿瘤类型和基因融合，患者将被分配到不同的“篮子”进行治疗。这种“篮子设计”可以纳入一系列不同的肿瘤类型，验证entrectinib针对分子靶标的临床效果。

据统计，2016年，我国医疗服务规模达2.8万亿元，预计2020年可以达到4.8万亿元。截至2016年10月，我国共有近2.9万家医院，其中公立医院1.28万家，数量下降451家，民营医院1.58万家，数量上升1600家。从各类医疗机构数量和所占市场份额来看，基层医疗机构数量上虽然占绝对主力（93万家），但所占市场份额仅有医院的10%。而同时，近年来民营医院发展势头迅猛，过去5年复合增长率达15%，虽然数量超过公立医院，但门诊人次数及住院人次数仅为公立医院的14%及17%。中国医药工业信息中心主任郭文指出，目前我国民营医院仍然面临规模较小、服务能力较弱、竞争力较低等问题，而随着民营医院的不断发展以及患者就医观念的转变，未来民营医院将占据更大的市场份额。

基于以上现状，近年来，国家逐渐重视和大力发展养老及慢病管理服务产业，同时“互联网+”移动医疗的出现，将有望改变现有市场格局。目前“互联网+”移动医疗产业规模已达120亿元，主要业务涵盖挂号预约、寻医问诊、医疗信息化、医药电商等。预计在未来，将有更多的新兴产业快速萌生，从另一方面加快医改的深入推进。

截止至今天，全国已超过20个省出台两票制方案（含正式稿、征求稿及流传稿）。但两票制政策最关键的一点如今还没有明朗，也就是工业向其内部的商业公司发货开票，以及商业集团向其分子公司开票，加价率如何界定还是未知数，文件中的制定「合理的加价水平」究竟是15%还是150%？关系着渠道+价格+税负的变化。两票制真正的筹码何时摊牌，存在几个变数：

1）两票制真正走完开票发货、回款、财务处理第一个循环（预估9-12个月）之后，第二个循环之前，这一阶段厂家、商业、代理商、医疗机构及监管部门之间的博弈情况

2）医药代表备案制的细则及执行情况；

3）厂家、代理商对合规的态度及落实情况；

4）工商一体化的融合情况。

以上4点，决定了2017年下半年到2018年全年行业经营生态，大量的药企，可能不是死于虚开增增值税发票，就是死于营销行为的不合规。

根据《中华人民共和国药品管理法》《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》，经资料审查和现场检查，认定北京大学国际医院等149家医疗机构具有药物临床试验机构资格，发给《药物临床试验机构资格认定证书》。

相关医疗机构及认定专业详情：

https://news.yaozh.com/Detail/index/id/19722.html

为落实《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》（国办发〔2016〕8号）、《关于落实〈国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见〉有关事项的公告》（国家食品药品监督管理总局公告2016年第106号）的有关要求，国家食品药品监督管理总局组织起草了《关于胃肠道局部作用药物、电解质平衡用药仿制药质量和疗效一致性评价及特殊药品生物等效性试验申请有关事宜的意见（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。请将修改意见于2017年6月15日前通过电子邮件反馈至国家食品药品监督管理总局。

征求意见稿详情：

https://news.yaozh.com/Detail/index/id/19739.html

为解决儿科人群急需用药问题，进一步鼓励研制儿科用药，最大程度利用已有数据，减少不必要的儿科研究，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指导临床用药，国家食品药品监督管理总局组织制定了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》。

指导原则详情：

https://news.yaozh.com/Detail/index/id/19740.html

为落实《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》（国办发〔2016〕8号）、《关于落实〈国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见〉有关事项的公告》（国家食品药品监督管理总局公告2016年第106号）的有关要求，国家食品药品监督管理总局组织制定了《仿制药质量和疗效一致性评价研究现场核查指导原则》《仿制药质量和疗效一致性评价生产现场检查指导原则》《仿制药质量和疗效一致性评价临床试验数据核查指导原则》《仿制药质量和疗效一致性评价有因检查指导原则》。

指导原则详情：

https://news.yaozh.com/Detail/index/id/19741.html