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强生（Johnson & Johnson）公司今天宣布，已向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交了监管申请，寻求在美国批准Darzalex Faspro（daratumumab & hyaluronidase），以及在欧盟批准Darzalex（daratumumab）皮下制剂作为单药疗法，用于治疗高风险冒烟性多发性骨髓瘤（SMM）患者，这些患者具高风险发展为活动性多发性骨髓瘤。根据新闻稿，如果获批，daratumumab将成为高风险SMM患者的首个治疗选择，有望为此类患者提供一种在疾病活跃和终末器官损伤发生前进行治疗的新方法。

SMM是多发性骨髓瘤（MM）的前期无症状阶段，可能发展为活动性多发性骨髓瘤，目前尚无获批的治疗方案。不过新近研究显示，有高风险进展为MM的患者可能从早期治疗中获益。Daratumumab是一款靶向CD38的人源化单克隆抗体，已经获批治疗复发/难治性MM，并与标准治疗联用一线治疗初治MM患者。

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该申请主要基于进行中的AQUILA临床3期研究的积极试验数据，该研究旨在确定daratumumab与积极监测相比，是否可更有效地延缓MM的进展。预计将于今年美国血液学会（ASH）年会当中所公布的摘要数据显示，在中位随访时间65.2个月时，与积极监测相比，daratumumab显著改善患者的无进展生存期（PFS，HR=0.49；95% CI，0.36-0.67；P<0.0001）。Daratumumab组的中位PFS尚未达到，而积极监测组为41.5个月；预计60个月的无进展生存率分别为63.1%和40.8%。预设分析显示，daratumumab组的客观缓解率（ORR）为63.4%，而积极监测组仅为2.0%（P<0.0001）。截至数据截止日期，daratumumab组有64人（33.0%），主动监测组有102人（52.0%）已开始一线MM治疗。

摘要指出，该疗法的耐受性良好，与积极监测相比，在预防或延缓高风险SMM患者进展为活动性MM方面显示出统计显著且具有临床意义的益处。