尽管主要终点未达到，但是FDA批准

目前来看，Sarepta/罗氏的Elevidys仍然将会是DMD唯一的治愈希望。尽管 Elevidys价格昂贵、难以获得。

随着辉瑞的同类基因治疗产品宣告III期临床失败、Solid重新设计新一代管线、Regenxbio即将启动关键试验。 Elevidys再拿下监管批准 — —FDA批准扩展Elevidys的适应症，允许用于治疗4岁及以上的DMD患者。以及FDA对可行走的患者授予了传统批准；对于不可行走的患者授予了加速批准。

细胞与基因治疗（CGT）开发难度高，业内常有“九死一生”的评价，在CGT产品的全生命周期内，常常会遇到各种各样的挑战和阻碍。Thermo Fisher聚焦CGT，铸就全流程新范式，助力CGT开发。

有分析师认为，本次监管批准，将会加速Elevidys的销售。Elevidys已经在过去的销售中证实了其销售潜力和市场需求， 自2023年6月上市至2024年3月底，累积销售3.34亿美元。

Elevidys是一款AAV基因疗法，利用AAV作为载体将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因递送至患者的肌肉细胞中，使得患者能够自主生成微抗肌萎缩蛋白，从而缓解疾病。DMD患者有望通过一次性给药，实现终身受益，不过DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者禁用Elevidys。

Elevidys于2023年6月首次获得FDA加速批准上市，用于治疗4至5岁的DMD儿童患者；是首款获得美国FDA批准上市的DMD基因治疗。

2024年6月20日，Elevidys获得FDA批准扩大治疗范围，用于治疗4岁以上的DMD患者。以及FDA对可行走的患者授予了传统批准；对于不可行走的患者授予了加速批准。

Elevidys最新的批准是基于 全球III期研究EMBARK（Study 9001-301）的顶线结果， 但是Sarepta公司于2023年10月披露的数据显示，Elevidys在研究中 未达到主要终点 。不过，EMBARK研究的关键次要终点，包括Time to rise (TTR)测试、10米步行测试等，在所有年龄组中都显示出具有临床意义的治疗益处。

主要终点未达到的确引发了些许怀疑，但是FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks肯定了Elevidys的益处，推翻了其他FDA官员对Elevidys的否定意见。

DMD是一种特征明确、罕见、进行性的、致命的X连锁神经肌肉单基因疾病，患者通常会在青少年时期逐渐失去行走能力，并可能在30岁左右死于心脏或肺部并发症。 DMD在美国发病率约为5000分之一。

DMD目前尚无治愈方法，基因治疗被视为治愈的希望，目前也仅有Elevidys获得监管批准，并在未来几年内不会有同类的竞争产品上市。

这是由于 辉瑞的同类基因治疗产品宣告III期临床失败、Solid放弃后期DMD管线，重新设计新一代管线、Regenxbio还未启动关键试验，这都为Elevidys争取到了未来几年的市场独占时间。

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2023年6月，美国FDA对Elevidys的批准，仅用于4-5岁的DMD患儿。 Sarepta 公司预计每年约有400名患儿接受Elevidys治疗。

此外， Sarepta公司的发言人表示，Elevidys新的批准，将覆盖80%的DMD患者。

除了基因治疗Elevidys，美国FDA还批准了几款DMD药物，包括Sarepta公司的两款外显子跳跃药物，以及一种非甾体药物，不过这些药物都需要进行长期服药。

另外，Elevidys已经成为Sarepta公司的核心业绩增长驱动，超过该公司另外两款DMD疗法Amondys 45和Vyondys 53。

参考资料：

1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys?_ga=2.191694697.2122024712.1718933897-1175645299.1688607373

2.https://www.biopharmadive.com/news/sarepta-fda-elevidys-expand-approval-duchenne-gene-therapy/716778/