【招募患者】一项评估 BLU-554 在肝细胞癌患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的I期研究

1. 试验药物简介

BLU -554 是一种有效的成纤维细胞生长因子受体 4 （ FGFR4 ）选择性抑制剂 ， 本试验的适应症是肝细胞癌。

2. 试验目的

确定 BLU-554qd 及 bid 给药时的 MTD 和推荐 II 期剂量（ RP2D ）、两种给药方案的安全性和耐受性。

3. 试验设计

试验分类： 安全性和有效性

试验分期： I 期

设计类型： 单臂试验

随机化： 非随机化

盲法： 开放

试验范围： 国际多中心

试验人数： 总体 150 人，中国 16 人

4. 入选标准

1 受试者年龄≥ 18 岁。

2 根据欧洲肝脏研究协会（ EASL ）或美国肝病研究协会（ AASLD ）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC 。

3 受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。

4 必须有可用的 FGF19 IHC 结果，且 FGF19 IHC + 。

5 受试者的美国东部肿瘤协作组（ ECOG ）体能状态（ PS ）评分为 0-1 。

6 受试者的 Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（ Child-Pugh A 级），无临床表现腹水

7 如果有 HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗 HCV 治疗药物）。 HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。

5. 排除标准

1 受试者已有中枢神经系统 (CNS) 转移。

2 有临床意义的实验室检查异常。

3 根据纽约心脏协会（ NYHA ）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。

4 已确认的人类免疫缺陷病毒（ HIV ）感染。

5 在接受首次研究药物之前 14 天或 5 个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。

6 首次给药前 14 天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。