罗氏达成超10亿美元合作，利用人工智能设计新一代AAV载体

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2024-10-25 07:34

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▎药明康德内容团队编辑

Dyno Therapeutics公司是一家利用人工智能（AI）推动体内基因递送的生物技术公司。该公司今天宣布与罗氏（Roche）达成第二项研究合作，开发针对神经疾病的下一代腺相关病毒（AAV）载体基因疗法。Dyno和罗氏此前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏定向疗法的研究合作与许可协议。根据此次新合作协议，Dyno Therapeutics将进一步向罗氏提供其领先的平台和序列设计技术，促进体内基因递送。

现有的基因疗法主要使用种类有限的天然腺相关病毒载体，但这些载体受限于较低的递送效率，并且存在患者体内已有中和这些载体的抗体和制造困难的挑战。为了克服这些挑战，Dyno率先将人工智能和高通量体内数据收集技术应用于AAV衣壳的工程化改造，旨在改进组织靶向性、免疫逃逸性和制造能力。Dyno的LEAPSM技术具有每月在动物体内进行数十亿次序列-功能检测的能力，加速了衣壳的优化，以提高治疗成功率。

根据新协议条款，Dyno将负责设计和发现具有改进功能特性的全新AAV衣壳。罗氏则负责进行衣壳验证研究，并推进多个神经基因疗法候选产品的临床前、临床期及商业化活动，这些产品均利用了Dyno开发的创新衣壳。罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，此外在研究阶段还会进行额外付款，并有望根据临床前、临床期和销售里程碑支付总计超过10亿美元的款项。

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参考资料：

[1] Dyno Therapeutics Forms New Strategic Partnership With Roche To Advance AAV Gene Therapy Vectors For Neurological Diseases. Retrieved October 24, 2024, from https://www.dynotx.com/dyno-therapeutics-forms-new-strategic-partnership-with-roche-to-advance-aav-gene-therapy-vectors-for-neurological-diseases/

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