▎药明康德内容团队编辑
Dyno Therapeutics公司是一家利用人工智能(AI)推动体内基因递送的生物技术公司。该公司今天宣布与罗氏(Roche)达成第二项研究合作,开发针对神经疾病的下一代腺相关病毒(AAV)载体基因疗法。Dyno和罗氏此前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏定向疗法的研究合作与许可协议。根据此次新合作协议,Dyno Therapeutics将进一步向罗氏提供其领先的平台和序列设计技术,促进体内基因递送。
现有的基因疗法主要使用种类有限的天然腺相关病毒载体,但这些载体受限于较低的递送效率,并且存在患者体内已有中和这些载体的抗体和制造困难的挑战。为了克服这些挑战,Dyno率先将人工智能和高通量体内数据收集技术应用于AAV衣壳的工程化改造,旨在改进组织靶向性、免疫逃逸性和制造能力。Dyno的LEAPSM技术具有每月在动物体内进行数十亿次序列-功能检测的能力,加速了衣壳的优化,以提高治疗成功率。
根据新协议条款,Dyno将负责设计和发现具有改进功能特性的全新AAV衣壳。罗氏则负责进行衣壳验证研究,并推进多个神经基因疗法候选产品的临床前、临床期及商业化活动,这些产品均利用了Dyno开发的创新衣壳。罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款,此外在研究阶段还会进行额外付款,并有望根据临床前、临床期和销售里程碑支付总计超过10亿美元的款项。
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[1] Dyno Therapeutics Forms New Strategic Partnership With Roche To Advance AAV Gene Therapy Vectors For Neurological Diseases. Retrieved October 24, 2024, from https://www.dynotx.com/dyno-therapeutics-forms-new-strategic-partnership-with-roche-to-advance-aav-gene-therapy-vectors-for-neurological-diseases/免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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