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闪耀ASCO2017,这家开发广谱肿瘤药的小公司火了

医药魔方  · 公众号  · 医学  · 2017-06-04 06:56

正文

每年的ASCO大会都会有公司一夜爆红。ASCO2016大会上,一家名不见经传的德国公司Ganymed凭借胃癌新药IMAB362碾压性的临床数据刷屏,也让大家记住了claudin 18.2这样一个靶点。仅4个月后,Ganymed便被Astellas以12.8亿欧元收购(见:超级大黑马Ganymed被安斯泰来12.8亿欧元神速抢购)。


在ASCO2017大会上,一家名为Loxo的小公司成为最闪耀的新星。


Loxo是一家成立仅4年的小公司,总部位于美国斯坦福德,只有35名员工。Loxo在ASCO2017大会上公布了其核心在研药物larotrectinib(LOXO-101)的早期临床数据。在3项共纳入55例患者(43例成人,12例儿童)的小型研究中,larotrectinib取得了76%的应答率,包括12%的完全应答和64%的部分应答。


单看一个应答率数据并不会让人觉得特别惊艳。令人惊喜的地方在于,这55例患者共涉及17种不同类型的肿瘤,在肾癌、膀胱癌、胃癌、肺癌中都取得了相似的疗效数据。最常见的不良反应包括头晕、恶心、疲劳。7例患者因为不良反应而降低了剂量,没有患者因为不良反应而中止治疗。

larotrectinib结构式


与2周前Keytruda获批用于携带特定基因突变的所有类型肿瘤相似,larotrectinib也是作为一款广谱肿瘤药来开发,拟用于所有表达有原肌球蛋白受体激酶( tropomyosin receptor kinase,TRK)的肿瘤患者,而不是针对某个解剖位置的肿瘤。


LOXO-101曾在2016年7月13日被FDA授予突破性药物资格,用于TRK融合基因突变阳性的成人及儿童的不可手术切除或转移性实体瘤。野心勃勃的Loxo公司甚至计划凭借这些早期临床数据在2017年底或2018年初向FDA提交上市申请,寻求加速批准并于2018年上市。


不过LOXO-101目前的临床数据还披露的不够全面,比如药物在患者身上产生的应答持续期有多久?Loxo公司CEO Joshua H. Bilenker指出,因为LOXO-101目前治疗失败的患者很少,以至于尚未获得类似DOR的数据,一些产生应答的患者已经治疗了2年以上,6例患者因为对LOXO-101耐药而出现疾病进展。


Loxo公司CEO Joshua H. Bilenker


Loxo是一家基于基因突变开发广谱肿瘤新药的公司,管线中除了LOXO-101之外,还有针对转染重排基因(RET)突变的LOXO-292(I期)、针对获得性耐药的LOXO-195(下一代TRK抑制剂,I期)、针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的项目(临床前)。


Loxo也不乏竞争对手。Ignyta公司同样针对TRK融合基因突变阳性的 entrectinib已处于II期阶段,并且在2017年5月15日同样被FDA授予突破性疗法资格。


Keytruda是目前全球唯一一个可依据患者特定基因的表达情况(生物标记物)来决定是否使用的广谱肿瘤药,使用时与肿瘤发生的解剖位置无关,是肿瘤临床治疗理念的一大突破,也再度引爆了利用分子标记物检测实现精准医疗的概念。