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5 分钟掌握《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024 年版）》更新要点！

丁香园肿瘤时间 · 公众号 · 医学 · 2025-01-09 20:20

正文

近些年来，随着肿瘤领域精准治疗靶点的不断探索以及小分子靶向药物、单克隆抗体大分子药物等创新药物的不断研发，新型抗肿瘤药物在肿瘤治疗领域呈现出「蓬勃发展」的趋势。当前，新型抗肿瘤药物仍处于快速发展阶段，每年面临上市的新型抗肿瘤药物或扩展适应证的已上市新型抗肿瘤药物数量诸多。

为规范新型药物的选择及使用，最大程度发挥抗肿瘤新药的优势，尽可能避免其不良反应带来的危害，2018 年，国家卫生健康委员会（简称「国家卫健委」）首次发布《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》，自此，《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》已成为国家卫健委每年定期更新并公布的重要项目。

时值 2025 年伊始，国家卫健委官网公布了《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024 版）》（以下简称《指导原则》）。2024 版的《指导原则》相较 2023 版的《指导原则》有哪些更新？一同来看看！

图 1.《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024 年版）》发布

肺癌

与往年类似，肺癌领域再度成为新型抗肿瘤药物研发的「主力战场」之一。

今年的《指导原则》在小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）方面进行了重要更新。具体而言，针对间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因融合的靶向药物名单中新增了依奉阿克；针对间质-上皮细胞转化因子 14 外显子跳跃突变（METex14）的药物则新增了伯瑞替尼、特泊替尼和卡马替尼；而针对 ROS1 融合的药物新增了安奈克替尼和瑞普替尼。值得注意的是，由于确证性研究数据未能达到标准，莫博赛替尼（mobocertinib）已在中国市场退市，因此今年的《指导原则》中相应地删除了对莫博赛替尼的推荐。

在免疫治疗药物方面，新增了贝莫苏拜单抗和依沃西单抗。尤为值得一提的是，依沃西单抗是全球首个获批上市的靶向血管内皮生长因子/程序性死亡受体-1（VEGF/PD-1）的双特异性抗体治疗药物，这一突破为免疫治疗发展注入了「创新动力」。

表 1. 肺癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

食管癌

在食管癌的治疗领域，新型抗肿瘤药物新增的免疫治疗药物为数不多。今年的《指导原则》更新首次推荐了程序性死亡-配体 1（PD-L1）抑制剂——舒格利单抗。

表 2. 食管癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

胃癌

在胃癌治疗领域，新型抗肿瘤药物的更新同样以免疫治疗药物为主，具体包括帕博利珠单抗（针对 HER2 阳性且 CPS ≥ 1的患者）、舒格利单抗（适用于 CPS ≥ 5 的患者）、替雷利珠单抗以及卡度尼利单抗。值得注意的是，帕博利珠单抗是首个被推荐联合曲妥珠单抗用于 HER2 阳性胃癌治疗的免疫治疗药物，而其用于 HER2 阴性胃癌治疗时未针对 PD-L1 表达有特定要求。此外，卡度尼利单抗作为首个在《指导原则》中被推荐用于胃癌治疗的靶向 PD-1/CTLA-4 的双特异性抗体，为胃癌治疗带来了新的突破。今年，针对 HER2 阳性胃癌的治疗还新增了备受瞩目的抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗的推荐，进一步丰富了该领域的治疗选择。

表 3. 胃癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

胆管癌

胆管癌新型抗肿瘤治疗药物的发展步伐虽相对缓慢，但免疫治疗研发趋势相对稳定。今年，该领域迎来了两个重要的免疫治疗药物：度伐利尤单抗与帕博利珠单抗。

表 4. 胆道癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

淋巴瘤

在淋巴瘤领域，今年新增了全球首个且迄今为止（2024 年 12 月 31 日）唯一靶向 JAK-STAT 通路的外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）药物戈利昔替尼，其推荐的适应证为既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治（r/r）PTCL 成人患者，该药今年已新增进入医保目录。

格菲妥单抗（glofitamab）是一种双特异性 T 细胞衔接器，能够同时结合 CD3 阳性 T 细胞和 CD20 阳性 B 细胞淋巴瘤细胞，从而激活 T 细胞对淋巴瘤细胞的特异性攻击，其推荐适应证为单药适用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

表 5. 淋巴瘤常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤领域新增的推荐治疗药物特立妥单抗是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射双特异性抗体，可将 CD3⁺ T 细胞重定向到表达 BCMA 的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。泽沃基奥仑赛是一种靶向全人源 BCMA 的自体嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞疗法。两者均推荐用于三线以上复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

表 6. 多发性骨髓瘤常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

骨髓增殖性疾病

骨髓增殖性疾病新增的推荐药物罗培干扰素 α-2b 采用全球特异性专利技术，是单一异构体超长效干扰素，纯度高，且耐受性良好，这是全球首个也是迄今为止（2024 年 12 月 31 日）唯一一个获批用于真性红细胞增多症的干扰素，其推荐的适应证为既往接受羟基脲治疗效果不佳的真性红细胞增多症成人患者。

表 7. 骨髓增殖性疾病常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

肾癌

肾癌新增的小分子靶向药物伏罗尼布是新一代多靶点酪氨酸激酶血管内皮生长因子受体（VEGFR）/血小板衍化生长因子受体（PDGFR）抑制剂，该药已于 2023 年 6 月份在国内获批与依维莫司联合用于既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌（RCC）患者。

表 8. 肾癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

乳腺癌

乳腺癌领域新增的帕妥珠曲妥珠单抗（皮下注射）已进入今年医保目录。新增的特瑞普利单抗被批准联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于 PD-L1 阳性（CPS ≥ 1）的复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的一线治疗。

恩替司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，可选择性抑制I类和 IV 类 HDACs，抑制细胞增殖、促进终末分化和/或诱导凋亡，发挥抗肿瘤作用，被推荐联合芳香化酶抑制剂用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体-2（HER2）阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。

表 9. 乳腺癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

黑色素瘤

黑色素瘤新增的妥拉美替尼是迄今为止（2024 年 12 月 31 日）全球唯一获批用于含抗 PD-1/PD-L1 治疗失败的 NRAS 基因突变晚期黑色素瘤的精准治疗药物，并且今年进入了新的国家医保目录。

表 10. 黑色素瘤常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

上皮样肉瘤

上皮样肉瘤是今年《指导原则》新增的瘤种，推荐的治疗药物他泽司他（Tazemetostat）是全球同类首创的 EZH2 甲基转移酶抑制剂，它可通过抑制 EZH2 进而抑制 H3K27 的甲基化，恢复抑癌基因的表达，让 B 细胞继续分化或者产生细胞凋亡，从而控制肿瘤的生长。他泽司他推荐的适应证为无法完全手术切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤成人及 16 岁以上儿童患者的治疗。

表 11. 上皮样肉瘤常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

甲状腺癌

塞普替尼是中国首个获批用于 RET 融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗药物，今年新增进入甲状腺癌的适应证为需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和 12 岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。

表 12. 甲状腺癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

卵巢癌

卵巢癌的新型抗肿瘤药物以多腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂为主，其他治疗药物包括抗血管生成药物贝伐珠单抗。今年新增了奥拉帕利和贝伐珠单抗联合治疗的推荐意见，用于同源重组修复缺陷（HRD）阳性的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗联合贝伐珠单抗治疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。

表 13. 卵巢癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

宫颈癌

宫颈癌新增了两个免疫治疗药物，赛帕利单抗是全球首个 100% 全人源抗 PD-1 单抗，其推荐的适应证为既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性且 PD-L1 表达阳性（CPS ≥ 1）宫颈癌患者；索卡佐利单抗是一种全人源抗 PD-L1 单抗，其推荐的适应证为既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者。

表 14. 宫颈癌常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

泛实体瘤

泛实体瘤今年新增帕博利珠单抗，其推荐适应证为单药用于不可切除或转移性高度微卫星不稳定（MSI-H）或基因错配修复缺陷（dMMR）的既往治疗后疾病进展且无满意替代治疗方案的成人晚期实体瘤患者。

表 15. 泛实体瘤常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

（红色为今年《指导原则》新增药物）

参考资料

[1]马文华. 国家卫生健康委办公厅关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）的通知_国务院部门文件_中国政府网. https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202401/content_6925043.htm.

[2]国家卫生健康委办公厅关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）的通知. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202501/c1b6a86e2e6040aca75fdf89bc382184.shtml.

编辑：Bree；整理：毛阳

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